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AveXis anuncia un programa ampliado de desarrollo clínico para AVXS-101 en la atrofia muscular espinal

Resumen introductorio a la noticia de FundAME:

 

Además de los dos ensayos en fase 1 actualmente en desarrollo, el primero (STR1VE) en pacientes tipo 1 y el segundo (STRONG) en pacientes tipo 2, AveXis anuncia planes de realizar tres ensayos más, a iniciarse probablemente en el primer semestre de 2018.


 

 

Traducción de la noticia original, realizado por FUNDAME:

 

AveXis, Inc. (NASDAQ: AVXS), una compañía de terapia génica en etapa clínica que desarrolla tratamientos para pacientes que padecen enfermedades genéticas neurológicas raras y potencialmente mortales, brindó una visión general del programa de desarrollo clínico ampliado para el candidato inicial de terapia génica de la compañía, AVXS-101, para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME).Además de la prueba pivotante en curso en los AME tipo 1 (STR1VE) y la fase 1 en curso en AME tipo 2 (STRONG), la compañía planea iniciar tres estudios para evaluar AVXS-101, contando con nuevas poblaciones de pacientes con AME. Además, la compañía anunció que el primer paciente recibió la dosis en la fase 1 del AVXS-101 en AME tipo 2. 

 

"Nuestro enfoque siempre ha sido el de servir a la comunidad AME, y nuestro programa ampliado de desarrollo clínico está diseñado para evaluar el impacto de AVXS-101 en un conjunto más amplio de pacientes con AME", dijo el Dr. Sukumar Nagendran, Director Médico de AveXis. "Creemos que el próximo año tiene el potencial de ser un año de progreso clínico significativo a medida que avanzamos hacia nuestro objetivo final de llevar AVXS-101 a los pacientes y familias devastadas por la AME".

 

Descripción del programa de desarrollo clínico de AVXS-101 para el tratamiento de la AME

Ensayos clínicos en curso

 

Prueba pivotante de AVXS-101 en AME tipo 1 (STR1VE): el ensayo en curso, abierto, de brazo único, dosis única y multicéntrico está diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de una infusión IV como única dosis de AVXS -101 en pacientes con AME tipo 1. Se espera que el ensayo registre a un mínimo de 15 pacientes con AME tipo 1 con menos de seis meses de edad en el momento de la terapia génica, y con una o dos copias del gen de respaldo SMN2 determinado por pruebas genéticas y deleción bialélica del gen SMN1 o mutaciones puntuales. Tres pacientes han sido dosificados hasta la fecha.

 

Ensayo fase 1 de AVXS-101 en AME tipo 2 (STRONG): el ensayo en curso en fase 1, abierto, de comparación de dosis y multicéntrico está diseñado para evaluar la seguridad, la dosificación óptima y la prueba del concepto de eficacia de AVXS -101 en dos grupos de pacientes con AME tipo 2 de edades distintas, utilizando una vía de administración intratecal (IT) única. Se espera que la prueba incluya 27 bebés y niños sintomáticos con un diagnóstico genético compatible con AME, incluida la deleción bialélica de SMN1 y tres copias de SMN2 sin el modificador genético SMN2. Los pacientes incluidos pueden tener la capacidad de sentarse pero sin antecedentes históricos o capacidad actual para ponerse de pie o caminar. Un paciente ha sido dosificado hasta la fecha.

 

Ensayos planificados en SMA

 

Prueba fundamental de AVXS-101 en AME tipo 1 en Europa (STR1VE EU): se espera que el ensayo planificado refleje un diseño de brazo único, utilizando la historia natural de la enfermedad como un comparador, y se espera que se inscriban aproximadamente 30 pacientes con AME tipo 1 que tengan menos de seis meses de edad en el momento de la terapia génica.

 

El ensayo está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de una dosis intravenosa única de AVXS-101, incluyendo el logro de hitos motores, específicamente la capacidad de los pacientes para sentarse sin asistencia. También se evaluará una medida de eficacia determinada por el tiempo desde el nacimiento hasta el “evento”, el cual se define como la muerte o la necesidad de al menos 16 horas al día de apoyo ventilatorio durante más de dos semanas en ausencia de una enfermedad reversible aguda, o en periodo peri operatorio.  AveXis incorporó el asesoramiento científico de la Agencia Europea de Medicamentos en el diseño del protocolo y espera iniciar la prueba en la primera mitad de 2018.

 

AME pre sintomáticos tipos 1, 2, 3 (SPRINT): se espera, que el ensayo multinacional planeado inscriba aproximadamente a 44 pacientes con dos, tres y cuatro copias de SMN2 con menos de seis semanas de edad y pre-sintomáticos al momento de la terapia génica. El ensayo está diseñado para evaluar puntos finales clínicos apropiados, incluidos los hitos del desarrollo, la supervivencia, la función bulbar y la seguridad, de una infusión intravenosa de AVXS-101 en dosis única. AveXis espera iniciar la prueba en la primera mitad de 2018 momento en el que proporcionará más detalles del diseño del ensayo.

 

"Todos los interesados" pediátricos con AME Tipos 1, 2, 3 (REACH): se espera que la prueba multinacional planificada inscriba aproximadamente a 50 pacientes de entre seis meses a 18 años que no califican para otros ensayos de AVXS-101 en el momento de la terapia génica. El ensayo está diseñado para evaluar una dosis única intratecal de AVXS-101. AveXis espera iniciar la prueba a finales del cuarto trimestre del 2018 o a principios del 2019, y proporcionará más detalles sobre el diseño del ensayo.

 

Publicación en versión original de la noticia en:

 

http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle&ID=2326661

 

 

 

   

 

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