FundAME

El RG7916 incrementa la producción de proteína SMN en el ensayo clínico SUNFISH en pacientes con Atrofia Muscular Espinal 2/3

Resumen de Fundame:

El 3 de Octubre de 2017, PTC Therapeutics presentó los resultados de la Parte 1 ensayo SUNFISH de la molécula RG7916 en pacientes con AME Tipo II/III. En el ensayo se ha comprobado que hay un incremento medio de 2.5 veces de producción de proteína SMN  ligado a la administración del compuesto. Hasta la fecha no se han encontrado  problemas de seguridad relativos al compuesto.

Traducción:

El RG7916 incrementa la producción de proteína SMN en el ensayo clínico SUNFISH en pacientes con Atrofia Muscular Espinal 2/3

Datos presentados en el 22º Congreso Internacional de la World Muscle Society (WMS)

South Planinfield, N.J. 3 Oct. 2017 / PRNewswire – PTC Therapeutics, Inc (NASDAQ: PTCT) ha anunciado hoy los datos de la Parte 1 del ensayo SUNFISH del RG7916 en pacientes Tipo II/III con Atrofia Muscular Espinal (AME). El RG7916 es parte del desarrollo conjunto del programa para la AME con Roche y la SMA Foundation (SMAF). Los datos se presentaron en el 22º congreso internacional de la World Muscle Society (WMS) en St. Malo, Francia. Un análisis preliminar de los cinco grupos tratados con el RG7916 durante 28 días o más demostró que hay un incremento dependiente de la exposición en proteína SMN. La AME se caracteriza por reducidos niveles de proteína SMN, pérdida de motoneuronas y atrofia muscular. Es la causa genética principal de muerte de bebés y niños pequeños. Hasta la fecha, el RG7916 sigue siendo bien tolerado en todos los pacientes, en todas las dosificaciones y no se han encontrado problemas de seguridad que indique su retirada.

“Estamos muy ilusionados de informar que en los pacientes AME con deficiencia de proteína SMN, el tratamiento con RG7916 ha producido un incremento medio de 2.5 veces de nivel de proteína SMN”, comentó el Dr. Stuart W. Peltz, Consejero Delegado de PTC Therapeutics. “ La proteína SMN es un factor crítico que se necesita tanto en el sistema nervioso central como en un número de otros tejidos y órganos del cuerpo. El incremento de los niveles de proteína en el organismo tiene un impacto en cada aspecto de esta enfermedad. Estos resultados nos han permitido determinar la dosis para la fase  pivotante del ensayo SUNFISH para valorar eficacia y seguridad del RG7916 versus placebo”.

El ensayo SUNFISH es un ensayo doble-ciego, de dos partes y placebo controlado. La parte 1 del ensayo SUNFISH reclutó paciente con AME Tipo 2/3 para valorar seguridad, tolerabilidad, y PK/PD en algunos niveles de dosificación. La Parte 2 Pivotante del SUNFISH, en pacientes no ambulantes con Ame 2/3, valorará seguridad y eficacia para el nivel de dosificación seleccionado en la Parte 1.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EEUU (FDA de sus siglas en inglés) concedió la designación de medicamento huérfano y la vía rápida al RG7916 para el tratamiento de pacientes con AME a comienzos de este año. El RG7916, una pequeña molécula de administración oral, se dirige directamente a la causa subyacente de la AME, mediante la modulación empalme génico del SMN2, incrementando la expresión de mRNA SMN2 de longitud completa e incrementando los niveles de proteína.

El programa AME fue desarrollado inicialmente por PTC Therapeutics en asociación con  la SMA Foundation en 2006 para acelerar el desarrollo de tratamientos contra la AME. En noviembre de 2011, Roche adquirió la licencia y exclusividad mundial del programa alternativo de empalme génico SMN2 de PTC/SMA Foundation. El desarrollo de estos compuesto lo está ejecutando Roche y siendo supervisado por un comité directivo conjunto de PTC, Roche y la SMA Foundation.

Sobre de PTC Therapeutics

PTC es una compañía biofarmacéutica global centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevos medicamentos utilizando su experiencia en la biología del RNA. La cartera interna de estudio de PTC se dirige a multitud de áreas terapéuticas, incluyendo enfermedades raras y oncología. PTC ha descubierto que todos sus compuestos en desarrollo utilizando tecnologías de su propiedad. Desde su fundación hace cerca de 20 años, la misión de PTC se ha centrado en el desarrollo de tratamientos que cambien fundamentalmente la vida de sus pacientes afectados de enfermedades genéticos raros. La compañía se fundó en 1998 y tiene sus oficinas centrales en Plainfield, New Jersey. Para más información sobre la compañía, por favor, visiten www.ptcbio.com.

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Inversores:

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Medios:
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Declaración prospectiva

Todas las declaraciones, distintas de hechos históricos, contenidas en esta nota de prensa, son declaraciones prospectivas, incluidas las relativas a: cualquier avance de desarrollo del programa en AME con PTC, Roche y SMAF, en particular lo relativo al período de reclutamiento, finalización y valoración de los ensayos en Fase 2 del RG7916 en pacientes AME y el periodo durante el que los resultados de los ensayos, estarán disponibles; si y cuando un hito de pago de Roche a PTC pueda producirse, la utilidad clínica y potenciales ventajas del RG7916, incluyendo su impacto potencial en cada aspecto de la enfermedad; el período y resultados de la estrategia regulatoria de PTC y proceso; la estrategia, expectativas futuras, ingresos futuros, planes y prospectos, operaciones futuras, posición financiera futura, ingresos futuros o costes del proyecto de PTC; y los objetivos de la gestión. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras “potencia”, “será”, “prometedor”, “esperado”, “plan”, “objetivo”, “anticipar”, “creer”, “estimar”, “pretender”, “puede”, “proyecto”, “posible”, “debería”, “podría”, “sería”, “continúa”, y otras expresiones análogas.

Los resultados reales de PTC, de rendimiento o logros podrían diferir sustancialmente de aquellos expresados o implícitos en la declaración prospectiva y se hace como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos aqueos relativos al: inicio, reclutamiento, realización y disponibilidad de datos tanto de los estudios SUNFISH como de los FIREFISH y los resultados de dichos estudios; eventos durante, o como resultado de estos estudios que pudieran retrasar o prevenir del desarrollo del RG7916, incluso futuras acciones o actividades bajo el programa en desarrollo conjunto de la AME; nuestras expectativas respecto a aprobaciones regulatorias; El enfoque científico de PTC y el progreso general del desarrollo, el más reciente Informe Trimestral de PTC sobre el Formulario 10-Q, así como las actualizaciones de estos factores de riesgo presentadas de vez en cuando en otras presentaciones de PTC con el SEC. Se le insta a considerar cuidadosamente todos los riesgos en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos, incluyendo el programa de desarrollo conjunto de PTC en SMA con Roche y la SMAF. No hay garantías de que cualquier candidato a producto en el marco del programa de desarrollo conjunto reciba la aprobación reglamentaria en cualquier territorio o demuestre ser comercialmente exitoso.

Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representativo de PTC no emprenden o planean actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o cambios en planes, perspectivas, supuestos, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa excepto como lo requiere la ley.

Contenido original:http://www.prnewswire.com/news-releases/rg7916-increased-smn-protein-production-in-sunfish-clinical-trial-in-patients-with-type-23-spinal-muscular-atrophy-300529953.html

Fuente: PTC Therapeutics, Inc.

 

 

 

 

 

   

 

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