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Comunicado ROCHE: Inicio de la Parte 2 del estudio SUNFISH

A continuación incluimos el comunicado de la laboratorios Roche anunciando el comienzo de la Parte 2 de su ensayo clínico Sunfish, para AME tipo 2 y 3, en varios países,  entre ellos,  España.


 12 de septiembre de 2017

Inicio de la Parte 2 del estudio SUNFISH

 

Estimada comunidad AME:

Estamos enfocados en el progreso de los estudios con nuestra molécula de investigación el RG7916 con la máxima velocidad y calidad, por lo que estamos encantados de compartir una actualización sobre el estudio SUNFISH.
El RG7916 es un modificador del empalme SMN2, que se administra diariamente por boca (o tubo-G) y se distribuye ampliamente en todo el cuerpo.

La parte 1 del estudio SUNFISH que investiga el RG7916 en personas con AME de los tipos 2 o 3 (2-25 años de edad) ha completado el reclutamiento. Basándonos en la información de la Parte 1, hemos seleccionado con éxito una dosis y ahora comenzaremos la Parte 2, la parte fundamental del estudio.

La parte 1 de SUNFISH evaluó la seguridad y tolerancia del RG7916 a diferentes dosis. También evaluó los efectos del RG7916 en el cuerpo (por ejemplo, los niveles de ARNm y de proteína SMN). Un análisis de la Parte 1 del SUNFISH será presentado en la conferencia de la World Muscle Society en octubre de 2017.

La parte 2 de SUNFISH ha sido diseñada para evaluar la seguridad y eficacia de RG7916 en niños no ambulantes y adultos jóvenes con AME de los tipos 2 y tipo 3 en la dosis seleccionada en la Parte 1.

SUNFISH es un estudio fundamental y, si es positivo, estos resultados pueden utilizarse para apoyar la aprobación de la Autoridad Sanitaria y el acceso al RG7916. Hemos actualizado el diseño de SUNFISH para limitar la cantidad de placebo que reciben los participantes, asegurando al mismo tiempo que el estudio cumpla con los requisitos de las Autoridades de Salud.

Se espera que el reclutamiento de la segunda parte del SUNFISH comience en septiembre de 2017 en Francia y Bélgica. En Italia, Suiza, Alemania y España comenzarán a finales de año. En otros países y sitios de Europa y en los EEUU y fuera de los EEUU se abrirá después de las aprobaciones de la Autoridad Sanitaria y del Comité de Ética.


Usted puede visitar www.roche-sma-clinicaltrials.com para leer más sobre nuestro programa de AME y visitar www.clinicaltrials.gov y www.clinicaltrialsregister.eu para obtener información sobre países y sitios.
Por favor, comuníquese con su médico si está considerando participar en SUNFISH.

Quisiéramos agradecer a aquellos de ustedes que participan en los ensayos clínicos. Su contribución muy personal es importante para avanzar en nuestra comprensión de la AME.

También queremos agradecer la colaboración de la comunidad de AME. Su apoyo ha sido esencial en el avance del programa RG7916.

El RG7916 está en desarrollo clínico en colaboración con PTC Therapeutics y la SMA Foundation.
Roche se compromete a hacer una diferencia en la AME y esperamos poder actualizarle en nuestro programa.

Atentamente

Sangeeta Jethwa, MD, en nombre del equipo Roche SMA
Jefe de la Asociación de Pacientes, Enfermedades Raras
Investigación y desarrollo temprano Roche Pharma
Roche Innovation Center Basilea, Suiza


Esta es una traducción del comunicado de Roche realizado x FundAME. Para acceder a la noticia original pinche aquí

 

   

 

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