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Scholar Rock desarrolla el compuesto SRK-015 para mejorar la función muscular en pacientes con Atrofia Muscular Espinal

 

Los primeros resultados de la inhibición del activador de la miostatina en modelos preclínicos se expondrán la Conferencia Anual de Cure SMA

El tratamiento con SRK-015 condujo a incremento significativo de la fuerza muscular en modelos genéticos de AME

Resumen simplificado de FundAME:

La compañía biotoecnológica Scholar Rock presenta en la conferencia anual de Cure SMA los primeros resultados preclínicos del compuesto que están desarrollando: el SRK-015, compuesto enfocado para la mejora de la fuerza muscular y funcionalidad en pacientes afectados por AME. Los primeros resultados en el modelo animal han demostrado que el compuesto:

  • -  Incrementa sustancialmente la masa muscular en primates.

  • -  El efecto del compuesto aplicado en conjunción con una terapia correctiva que actúa sobre el defecto genético, se ha demostrado más eficaz que el uso individual de la terapia correctiva.

    Comunicado traducido por FundAME al castellano:

    Cambridge, Massachusetts, 28 de Junio de 2017 Scholar rock, una compañía de biotecnología centrada en el descubrimiento y desarrollo de medicamentos que selecciona dianas terapéuticas de factores de crecimiento microambientales de la enfermedad, ha anunciado hoy que SRK-015, el candidato líder de la compañía, se desarrollará para la mejora de la fuerza muscular y funcionalidad en pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME). SRK-015 es un inhibidor de alta selectividad de la activación supracelular de la Miostatina. La AME es una enfermedad genética rara, a menudo fatal que impacta dramáticamente sobre la función neuromuscular. Este anuncio coincide con la presentación de datos de estudios preclínicos sobre SRK 015 incluyendo un modelo genético para la AME y se presentan en la conferencia anual de Cure SMA entre el 29 de Junio y 2 de Julio en Orlando, Florida.

    Estamos emocionados por el avance de SRK-015 hacia el ensayo clínico en pacientes con AME en base a los datos que presentamos en la Conferencia Anual de Cure SMA, reforzado por nuestra idea inspirada en la translación biológica de la miostatina en patologías neuromusculares y la farmacología única de SRK-015”, enfatizó Nagesh Mahanthappa, Doctor, Presidente y Consejero Delegado de Scholar Rock. “Vemos el desarrollo de SRK-015 para la AME como un importante paso adelante para demostrar el amplio potencial terapéutico del uso como objetivo de la activación de factores de crecimiento proteicos a nivel supraceular para el tratamiento de un amplio rango de enfermedades humanas”.

    Scholar Rock planea el desarrollo de SRK-015, tanto en combinación con terapias enfocadas a la corrección del defecto genético subyacente en la AME, como monoterapia en pacientes con ciertos tipos de AME. Scholar Rock ha demostrado que SRK-015 se une selectivamente a formas latentes de activadores de la inhibición de la miostatina mientras interacciona con otros miembros de la superfamilia TGFβ que pueden conducir inintencionadamente hacia efectos adversos.

Scholar Rock va a informar de los resultados por primera vez de la eficacia potencial de SRK- 015 para la AME en una presentación oral en la conferencia cnual de Cure SMA. Dentro de los estudios preclínicos destaca:

- SRK-015 se dirige específicamente a la activación de formas latentes de miostatina y no inhibe el GDF11 o Activin A, proteínas que son similares estructuralmente a la miostatina pero implicadas en un amplio campo de procesos biológicos más allá de la biología muscular.

- SRK-015 incrementa sustancialmente la masa muscular corporal en primates no humanos, con efectos notables en los músculos con alta proporción de fibras musculares contráctiles.

- En el modelo de ratón para la AME, la inhibición de la activación de la miostatina en combinación con una terapia “correctiva” que ataca el defecto genético subyacente, mejoró significativamente la fuerza de los gastrocnemios en relación a la aplicación de únicamente la terapia “correctiva”.

Estamos muy alentados por los datos preclínicos surgidos del estudio del SRK-015, incluyendo los efectos sobre la fibras musculares de contracción rápida que son particularmente relevantes en la AME así como su perfil selectivo que podría ser muy importante cuando se consideran terapias crónicas en niños”, comentó Karen S. Chen, Doctor y Director Científico de la SMA Foundation y coautor del estudio que se presenta en la Conferencia Anual de Cure SMA: “Estamos muy esperanzados con los resultados preclínicos y con su traslación a beneficios clínicos para paciente. La Comunidad AME ha visto progresos tremendos en terapias dirigidas hacia la pérdida de motoneuronas, que comienzan a cubrir las necesidades médicas no satisfechas para la AME. El desarrollo de terapias como la SRK-015 que actúa directamente contra la atrofia muscular por sí misma o en combinación con terapias sobrereguladoras de la expresión del SMN, son ahora la próxima frontera”.

Sobre la AME.

La atrofia muscular espinal (AME) es un raro, y a menudo fatal, desorden genético que afecta aproximadamente a 1 de cada 10.000 nacimientos. Esta enfermedad se debe a un defecto en el gen SMN1 que produce una importante proteína para la supervivencia y funcionalidad de las motoneuronas inferiores. El deterioro y pérdida de motoneuronas inferiores que inervan los músculos esqueléticos conducen a una significativa atrofia muscular, en particular en las fibras contráctiles rápidas. La debilidad muscular es la características más común y prominente en la AME, produciendo que muchos pacientes tengan dificultad en el desarrollo de muchas funciones motoras básicas. Mientras se han producido progresos significativos en el desarrollo de terapias dirigidas al defecto genético subyacente en la AME, continúa habiendo grandes necesidades insatisfechas de terapias que se dirijan directamente a la atrofia muscular. La Utilización como diana terapéutica directa la debilidad en los músculos esqueléticos puede

conducir a mejoras en la fuerza esqueléticas y motofuncionalidad que puede impactar positivamente en los pacientes con AME.

Sobre SRK-015.

SRK-015 es un inhibidor local y selectivo de la activación de la miostatina latente. La miostatina, es un miembro de la superfamilia TGFβ de factores de crecimiento que se expresa primariamente en las células musculares esqueléticas y es una diana terapéutica validada para la regulación de la masa muscular. Scholar Rock trabaja activamente en el desarrollo de SRK-015 mediante ensayos clínicos para la mejora de la fuerza muscular y la función motórica en pacientes con AME. Scholar Rock planea el desarrollo de SRK-015 tanto como terapia combinatoria con otras enfocadas en la corrección del defecto genético subyacente y como monoterapia para ciertos subgrupos de pacientes AME. SRK-015 es un candidato a medicamento en fase de investigación. La efectividad y seguridad de SRK-015 no se ha establecido y SRK-015 no se ha aprobado por la FDA u otras agencias regulatorias.

Sobre Scholar Rock

Scholar Rock se encarga de descubrir y desarrollar una línea de nuevos medicamentos innovadores para el tratamiento de un grupo de serias enfermedades en los que los factores de crecimiento juegan un papel fundamental, incluyendo las enfermedades neuromusculare, cáncer y fibrosis quística. Centrándose en los biología recientemente clarificada de los factores de activación de crecimiento, Scholar Rock ha desarrollado ideas que nos permitirán dirigir selectivamente factores de crecimiento en el microambiente de enfermedades, a través mecanismos de activación supracelular. Con nuestra propia tecnología, estamos desarrollando nuevos medicamentos diseñados para alcanzar efectos terapéuticos específicos sobre el origen de la enfermedad y proporcionar nuevas soluciones a los afectados. Scholar Rock está dirigido por un equipo de gestores con elevada experiencia que han construido exitosas compañías biotecnológicas, y respaldada por inversores líderes.

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