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Datos preliminares de la Fase 2 del Programa de Atrofia Muscular Espinal, presentados en la conferencia americana “CURE SMA”por PTC Therapeutics

 

Datos preliminares de la Fase 2 del Programa de Atrofia Muscular Espinal, presentados en la conferencia americana “CURE SMA”por PTC Therapeutics

 

Resumen de FundAME: Durante las conferencias desarrolladas en la reunión anual de la asociación de pacientes americana CURE SMA en julio de 2017, PTC Therapeutics presentó datos clínicos preliminares del programa de ensayos clínicos de RG7916 que están desarrollando en conjunto con Roche y la SMA Foundation, concretamente del ensayo SUNFISH (para pacientes de AME tipos 2/3).

RG7916 es una molécula modificadora del empalme de la motoneurona de supervivencia SMN2 que se dosifica por vía oral. En definitiva, y según lo expuesto: los resultados que se van obteniendo muestran que la molécula en ensayo se distribuye ampliamente por los tejidos del cuerpo y que observan potencial en ella para que realice el efecto deseado en los distintos déficits funcionales que se observan en los pacientes afectados de AME.

 

TRADUCCIÓN DE LA NOTICIA COMPLETA:

Datos preliminares de la Fase 2 del Programa de Atrofia Muscular Espinal, presentados en la conferencia americana “CURE SMA”por PTC Therapeutics

Publicación difundida por PTC Therapeutics el 1 de julio de 2017. Traducción al castellano realizada por FundAME. Fuente original en http://ir.ptcbio.com/releasedetail.cfm?releaseid=1031988

RG7916 demuestra un incremento similar al 400% de aumento en longitud completa de SMN2/ratio Δ7 mRNA .

RG7916 demostró un perfil de seguridad preliminar favorable y fue generalmente bien tolerado en pacientes afectados de AME tipos 2/3.

SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 01 de julio de 2017/PRNewswire /--PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy la presentación de los datos clínicos preliminares de programas de desarrollo conjunto de la empresa con Roche y la SMA Foundation en Atrofia Muscular Espinal (AME) en la sesión de CURE SMA en Orlando, FL. Resultados preliminares del análisis del ensayo clínico oral con RG7916 en Fase 2 SUNFISH, una pequeña molécula modificadora del empalme de la motoneurona de supervivencia 2 (SMN2), fueron destacados en una presentación oral titulada “Estudios clínicos de RG7916 en pacientes con Atrofia Muscular Espinal: actualización”. La AME es un raro desorden genético que provoca discapacidad neuromuscular en la infancia, y es la principal causa genética de mortalidad en lactantes y niños pequeños.

“El incremento de la transcripción integral de SMN2 en pacientes AME es prometedor y confirma que RG7916 apunta a la causa subyacente de la enfermedad”comenta Stuart W. Peltz, Ph.D., Director Ejecutivo, PTC Therapeutics, Inc. “Los bajos niveles de la proteina SMN en pacientes AME afectan a tejidos múltiples de todo el cuerpo, incluidos músculos, huesos y nervios. Creemos que la facilidad de

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administración de una terapia oral y su amplia distribución en el tejido aporta a RG7916 el potencial para afrontar el espectro completo de déficits funcionales observados en pacientes de AME. Estamos deseando avanzar con RG7916 en ensayos clínicos pivotales en la segunda mitad del año.”

Los resultados preliminares de un análisis inicial de la Parte 1 del ensayo en curso de RG7916 SUNFISH en pacientes de AME tipos 2/3, demostraron un aumento dependiente de la dosis similar al 400% de aumento en longitud completa de SMN2/ratio Δ7 mRNA, medido en sangre. Estos resultados ofrecen pruebas del mecanismo de la pequeña molécula oral modificadora del empalme SMN2. No se han observado efectos adversos relacionados con el medicamento hasta la fecha.

SUNFISH es un ensayo clínico de dos partes en Fase 2. La Parte 1 es un ensayo doble ciego con grupo control, aleatorizado, exploratorio en pacientes con AME tipos 2/3 pediátricos y adultos. El principal objetivo de la Parte 1 del ensayo es evaluar la seguridad, farmacocinética y farmacodinamia de RG7916 en pacientes, y seleccionar la dosis para una Parte 2 del ensayo. El principal objetivo del ensayo en Parte 2 es evaluar la seguridad y eficacia de RG7916 comparándola con el placebo. SUNFISH es uno de los 3 ensayos clínicos en marcha de RG7916, junto con FIREFISH y JEWELFISH.

El programa de AME fue inicialmente desarrollado por PTC Therapeutics en colaboración con la SMA Foundation en 2006 para acelerar el desarrollo de un tratamiento para la AME. En noviembre de 2011, Roche adquirió una licencia exclusiva a nivel mundial para el programa de empalme alternativo SMN2 de PTC/SMA Foundation. El desarrollo de estos compuestos está siendo ejecutado por Roche y supervisado por un comité conjunto de miembros de PTC, Roche y la SMA Foundation.

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