FundAME

Comunicado a comunidad FundAME

                        
                                Madrid, 6 de junio de 2017

Estimada comunidad de afectados por Atrofia Muscular Espinal:

Dados los últimos acontecimientos en torno a la Autorización de Comercialización por parte de la Agencia Europea del Medicamento de un primer tratamiento para la AME (nusinersen - Spinraza) y el momento global que vivimos: creemos importante profundizar acerca de la situación, las líneas de trabajo que estamos abordando desde FundAME, así como algunas recomendaciones que creemos relevante hacerles llegar.


Sobre el contexto global:

Tratamientos en desarrollo para la AME:

Existen diversas líneas de tratamientos en investigación para la AME a nivel mundial, trabajando sobre distintas hipótesis y campos de acción. Muchas de ellas se encuentran en fase de ensayo clínico y están arrojando resultados muy prometedores.

Desde FundAME estamos trabajando para que España sea un país candidato y capaz de acoger el máximo número posible de alternativas terapéuticas válidas en estudio, partiendo de la siguiente base:

La evolución de la investigación determinará qué tratamiento es más pertinente o eficaz para cada tipo de afectado, en base a variables como: tipología de AME, grado de afectación, edad, etc.
El futuro tratamiento más completo para un afectado de AME pasará por la integración de distintas alternativas terapéuticas sobre un mismo afectado.
El asentamiento de ensayo clínico en nuestro país ampliará el abanico de oportunidades, y una mayor facilidad de acceso futuro al tratamiento desde nuestro país.

Nusinersen (Spinraza) es el primer tratamiento que a todas vistas será accesible en nuestro país, dada su reciente Autorización de Comercialización por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). El acceso y seguimiento de la eficacia de este tratamiento, y el apoyo a la investigación de otras alternativas terapéuticas: es una absoluta prioridad que debemos todos tener presentes, para el mejor futuro de nuestra comunidad de afectados.

Afectados de AME actualmente en tratamiento en España:

España ha sido país de acogida de dos ensayos clínicos de nusinersen (para afectados de AME tipos 1 y 2) durante 2015 y 2016. Un grupo reducido de afectados, seleccionados por los centros de ensayo en base a los criterios de selección emitidos por los laboratorios Ionis, participaron de los mismos y actualmente se encuentran recibiendo el tratamiento en una fase de extensión de dichos ensayos (fase de extensión denominada SHINE).

Coincidiendo con el inicio de la fase de extensión de los ensayos (SHINE), se habilitó en España un programa de Uso Compasivo para pacientes afectados de AME tipo 1 en octubre de 2016. Dicho programa sigue en activo y reclutando pacientes en 4 centros hospitalarios nacionales (Hospital Sant Joan de Deu y Hospital U. Vall d´Hebrón de Barcelona, Hospital U. la Paz de Madrid y Hospital U. Virgen del Rocío de Sevilla).

De acuerdo al compromiso emitido por Biogen: todos los pacientes participantes del ensayo clínico y enrolados en el Programa de Uso Compasivo, seguirán recibiendo este tratamiento hasta que exista una comercialización efectiva de nusinersen (Spinraza) en nuestro país. El resto de pacientes deberán esperar hasta que Laboratorios Biogen establezca un acuerdo de precio del fármaco con nuestro gobierno.

Desde FundAME se está trabajando para que este proceso sea ágil y lleve a resultados sostenibles en el tiempo con todos los agentes implicados: reguladores (autonómicos y nacionales), evaluadores sanitarios y comunidad médica.


Líneas estratégicas actuales de FundAME:

Como prioridad absoluta: el apoyo al desarrollo de tratamientos que están en estudio y ofreciendo perspectivas de eficacia y seguridad para el paciente, así como: el acceso ágil y sostenible a tratamientos que comiencen a comercializarse (en este primer estadio: nusinersen –Spinraza- de Laboratorios Biogen).

En paralelo y no menos importante, varios proyectos que sirven para avanzar y facilitar las líneas anteriormente descritas:

La participación de España en los ensayos clínicos en marcha para tratamientos alternativos de la AME: Laboratorios Roche (Parte 2 de los ensayos Sunfish y Firefish) y Avexis Inc. (terapia génica).
El conocimiento de los pacientes hacia las distintas alternativas a su alcance.
Difusión de conocimiento sobre la AME: Red de Especialistas en AME.
Desarrollo de un Estudio Observacional de Historia Natural.
Ágil diagnóstico e identificación de afectados: Registro Nacional de Pacientes AME.
Fomento de la investigación científica internacional (básica y aplicada).
Orientación, información y unificación de la comunidad española de afectados.


Recomendaciones hacia el afectado de AME:

1. Comparta con Fundame los datos de contacto de la comunidad sanitaria a la que acuden remitiendo un correo a Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.. FundAME ofrecerá al personal sanitario que les atiende la oportunidad de entrar a formar parte de la Red de Especialistas en AME e informará de todas las novedades acerca de buenas prácticas, cuidados estandarizados y estado de desarrollo/accesibilidad a tratamientos. El objetivo final de la Red es aumentar la calidad de la atención recibida por los afectados.

2. Registre al paciente afectado de AME en www.registroame.org para poder ser localizado e identificado ante una oportunidad de acceso a tratamiento. Igualmente recibirá actualizaciones informativas de su interés.

3. Entre en contacto con FundAME a través de sus Delegados Regionales (http://www.fundame.net/fundame/quienes-somos/delegados-regionales.html).


Aprovechamos la ocasión para reiterar nuestro agradecimiento por la confianza depositada en FundAME por parte de la comunidad de afectados, y solicitar la renovación del apoyo ante una etapa que pueda ser presumiblemente complicada por los tiempos de espera, y la impaciencia que a todos nos puedan generar. Más que nunca y de ahora en adelante: la templanza y unidad de nuestra comunidad es por el bien común de todos, de suma importancia.

A su disposición a través de los medios habituales de contacto,


Un cordial saludo,
Patronato de FundAME.





 

 

   

 

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