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CYTOKINETICS ANUNCIA EL INICIO DE LA SEGUNDA COHORTE DE LA FASE 2 DEL ENSAYO CLÍNICO DEL CK-2127107 EN PACIENTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL

Noticia publicada en inglés en la web de Cytokinetics y traducida al castellano por FundAME.

Ver fuente original en: http://ir.cytokinetics.com/phoenix.zhtml?c=142156&p=RssLanding&cat=news&id=2257209

Resumen de la noticia realizado por FundAME:

El CK-2127107 es un nuevo activador músculo esquelético que aumenta la contractilidad  muscular, mostrándose como una alternativa terapéutica para aquellas patologías que cursan con debilidad muscular y fatiga, entre ellas, la AME. La seguridad, la tolerabilidad, la biodisponibilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica del CK-2127107 ya fueron evaluados en 5 estudios fase 1 en sujetos sanos voluntarios.

Actualmente se está evaluando el efecto farmacodinámico del CK-2127107 en un estudio fase II en pacientes con AME. Dados los resultados obtenidos en la primera cohorte de este estudio, en el cual se suministraban 150 mg del CK-2127107, se anunció la  autorización para continuar con la segunda cohorte, en la cual, la dosis se incrementa a 450 mg. Este estudio se realiza en pacientes con AME de los tipos II, III y IV tanto ambulantes como no ambulantes, mayores de 12 años, en varios centros de EEUU y en Canadá. 


Traducción de la noticia original:

El Comité de Monitoreo de Datos acuerda continuar con una cohorte de dosis más alta

El pasado 29 marzo de 2017 se anunció el inicio del reclutamiento para el segundo grupo (Cohorte 2)  de pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME) del ensayo clínico abierto en fase 2 del compuesto CK-2127107. Este ensayo clínico se ha diseñado para la valoración de la efectividad del compuesto CK-2127107, un Activador Rápido de la Troponina Esquelética (FTSA) de nueva generación. Esta fase incluye múltiples mediciones de funciones musculares tanto en pacientes con AME ambulantes como no ambulantes.

La decisión de continuar con la Cohorte 2 se produjo tras la revisión de los datos de  seguridad y famacocinética de la Cohorte 1 por parte del Comité de Seguimiento de Datos (DMC). En colaboración con Astellas (TSE:4503) (“Astellas”), Cytokinetics está estudiando el CK-2127107 como un tratamiento potencial para los afectados de AME y algunas otras enfermedades debilitantes y condiciones asociadas con debilidad músculo esquelética y/o fatiga.

El responsable de Investigación y Desarrollo y vicepresidente ejecutivo de Cytokinetics, el Dr. Fady I. Malik ha comentado: “Estamos muy satisfechos del avance del ensayo clínico a la siguientes fase de ejecución y apreciamos el entusiasmo de nuestros investigadores en la exploración del potencial de este nuevo candidato a medicamento, dirigido específicamente a los músculos esqueléticos y que potencialmente mejora la fuerza muscular, funcionalidad y vigor”.

Diseño del ensayo clínico. 

El objetivo principal de este ensayo clínico fase 2, doble ciego, aleatorio y con control placebo es el de determinar los potenciales efectos farmacodinámicos de una suspensión de CK-2127107 administrado mediante múltiples dosis por vía oral a pacientes afectados de AME tipo II, III y IV. Los objetivos secundarios son la valoración de la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética del CK-2127107. No hay un criterio de valoración primaria única en este ensayo.
El ensayo está diseñado para reclutar a 18 pacientes ambulantes (Tipo III y Tipo IV) y 18 pacientes no ambulantes (Tipo II o Tipo III) mayores de 12 años. La primera cohorte se randomizó 2:1, para recibir 150 mg de CK-2127107 o de placebo, estratificados por el estatus ambulantes versus no ambulantes. El CK-2127107 se administrará dos veces al día durante ocho semanas. La segunda cohorte de pacientes recibirá 450 mg de CK-2127107 administrado dos veces al día, también durante ocho semanas.
Como con la cohorte 1, se harán múltiples valoraciones de la función músculo esquelética y fatigabilidad, incluyendo la valoración respiratoria, funcionalidad y fuerza en las extremidades superiores para los pacientes no-ambulantes, así como, el test de la marcha de los seis minutos y el test de incorporarse-avanzar para pacientes ambulantes. Mayor información puede encontrarse en https://www.globenewswire.com/Tracker?data=nX9P0DC739nhEDNslznck6dW6swdKBPQJJ_-G9TfEf63RByRdxmvzqAcX8wl3EdUCeHirg4oR_ERSU2BElQ9sYD7dZZ4Oe-eoiAsTdGaijs

Acerca del CK-2127107

La contractilidad del músculo esquelético es impulsada por el sarcómero, la unidad fundamental de la contracción del músculo esquelético. El sarcómero es una estructura altamente ordenada del citoesqueleto compuesta de varias proteínas claves. La miosina del músculo esquelético es la proteína motora del citoesqueleto que convierte la energía química en fuerza mecánica a través de su interacción con la actina. Un conjunto de proteínas reguladoras, que incluye tropomiosina y varios tipos de troponina, hacen que la interacción actina-miosina dependa de los cambios en los niveles de calcio intracelular. El CK-2127107, es un nuevo activador del músculo esquelético, que surge del programa de contractilidad del músculo esquelético de Cytokinetics.  El CK-2127107 ralentiza la tasa de liberación de calcio del complejo regulador de troponina de las fibras musculo esqueléticas rápidas, sensibilizando el sarcomero al calcio, dando lugar a un aumento de la contractilidad del músculo esquelético. El CK-2127107 ha demostrado una actividad farmacológica que puede conducir a nuevas opciones terapéuticas para las enfermedades que cursan con debilidad muscular y fatiga. En los modelos no clínicos de SMA, un activador del músculo esquelético ha demostrado aumento en la fuerza submáxima del músculo esquelético en respuesta a la entrada neuronal, así como, retardo en el inicio y reducción en el grado de fatiga muscular. El CK-2127107 ha sido objeto de cinco ensayos clínicos de Fase 1 completados en voluntarios sanos, que evaluaron la seguridad, la tolerabilidad, la biodisponibilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica. Además del ensayo clínico de fase 2 en pacientes con AME, Cytokinetics está colaborando con Astellas en la realización de un ensayo clínico de fase 2 en pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC). Dos ensayos clínicos adicionales del CK-2127107 están previstos para comenzar en 2017, uno en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y uno en sujetos de edad avanzada con movilidad limitada.
 

 

   

 

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