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AveXis anuncia el diseño que tendrá el ensayo clínico pivotal europeo de AVXS-101 para pacientes de AME tipo 1.

AveXis anuncia el diseño que tendrá el ensayo clínico pivotal europeo de AVXS-101 para pacientes de AME tipo 1.

La empresa proporciona una actualización tras recibir la respuesta del Consejo Científico de la EMA
 
(Traducción al castellano de FundAME de la nota de prensa emitida por Avexis. Fuente original:
http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle&ID=2243247
 
CHICAGO, Feb. 06, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) – Avexis, Inc. (NASDAQ: AVXS), una compañía de terapia génica en estadio de desarrollo clínico de tratamientos para pacientes que sufren de enfermedades genéticas neurológicas raras y potencialmente mortales, anunció hoy que la planificación del estudio pivotal de AVXS-101 en afectados de Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo 1 en la Unión Europea (UE) tendrá un diseño de un único brazo de ensayo, utilizando la historia natural de la enfermedad como comparador, y reclutará a aproximadamente 30 pacientes. Esta implementación se ofrece tras la recepción del asesoramiento científico recibido a consecuencia de la reunión del grupo de trabajo de Asesoramiento Científico del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP de sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
A demás de evaluar la seguridad, se espera que el ensayo clínico pivotal planeado evalúe el logro de hitos motores, concretamente la habilidad de los pacientes para sentarse sin ayuda, o el tiempo que transcurre desde el nacimiento a un “evento”, definido como fallecimiento del paciente o que éste requiera de al menos 16 horas diarias de ventilación para respirar durante más de dos semanas, en ausencia de una enfermedad aguda reversible o perioperatoria.
"El proceso de asesoramiento científico ha sido muy productivo, la EMA ha proporcionado una orientación constructiva sobre el diseño de ensayo más apropiado para el registro de productos en la UE", dijo James L'Italien, Ph.D., Vicepresidente Senior, y responsable del Área de Regulación y Calidad de Avexis. "Utilizaremos las vías de comunicación implementadas que se nos ofrecen a través del programa PRIority MEdicines y trabajaremos en colaboración con la EMA para generar los datos de alta calidad necesarios que apoyen la sumisión más rápida y de acuerdo a los requisitos, para una autorización de comercialización en la UE".
El CHMP recomendó además a AveXis que debatiera una potencial Autorización de Comercialización Condicional en una futura reunión con EMA.
Más detalles específicos de los ensayos clínicos se pondrán a disposición en el momento en que se inicie el estudio, que se espera sea en el segundo semestre de 2017.
La compañía espera iniciar un ensayo clínico pivotal independiente de AVXS-101 en afectados de AME Tipo 1 en los Estados Unidos en la primera mitad de 2017.

 

   

 

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