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Biogen informa de los puntos abordados en la conferencia mantenida el 11 de enero de 2017 entre su Directiva europea de AME y SMA Europe

Traducción al castellano ofrecida por FundAME del resumen ofrecido por la compañía farmacéutica.

Como respuesta a la solicitud de SMA Europe, Biogen ha mantenido una conferencia el pasado 11 de Enero sobre los avances acaecidos en Europa para la obtención de la aprobación regulatoria para nusinersen (Spinraza), el precio en los EEUU y una actualización sobre el Programa de Acceso Expandido (EAP).

 

Estimados miembros de la comunidad AME,

 

En respuesta a la solicitud de SMA Europe, Biogen y la dirección de SMA Europe mantuvo una conferencia el pasado miércoles, 11 de Enero de 2017.

La Dirección europea de Biogen para la AME abrió la conferencia reiterando su objetivo común de asegurar la rápida aprobación de nusinersen para el espectro más amplio de pacientes posibles de AME. Como respuesta adicional a la petición para compartir detalles de los puntos del debate de la conferencia, les proporcionamos esta actualización. Como saben, hay momentos en los que no podemos revelar ciertos detalles debido al cumplimiento de la confidencialidad y/o restricciones legales. De cualquier manera, estamos comprometidos a compartir tanta información como nos sea posible.

 Los puntos principales de esta actualización incluyen: los progresos realizados en Europa para obtener la aprobación regulatoria de nusinersen, la clarificación sobre las recientes noticias sobre el precio de EE.UU. que se publicó a finales del año pasado, una actualización del Programa de Acceso Expandido (EAP de sus siglas en Inglés) en Europa y, finalmente una respuesta a la solicitud de información sobre los datos clínicos. Pero en primer lugar, reiterar que nuestra principal prioridad es la misma que la suya – Conseguir la aprobación regulatoria tan pronto como podamos.

 2016 fue un año histórico para la comunidad AME. Como se anunció en Diciembre, nusinersen recibió la aprobación regulatoria de la FDA de los Estados Unidos para el tratamiento de todos los afectados de AME de EEUU. Nusinersen es el primer tratamiento para la AME que demuestra mejoras estadísticamente significativas tanto en las funciones motoras como en la supervivencia.

Sin embargo, la aprobación regulatoria y la fijación de precios en Europa sigue un proceso diferente, con plazos diferentes, en comparación con los EEUU. La Agencia Europea del Medicamento (EMA de sus siglas en inglés), aceptó nuestra solicitud en otoño de 2016. Adicionalmente, el Comité de Productos Medicinales de Uso Humano de la EMA (CHMP de sus siglas en inglés), otorgó el estatus de Evaluación Acelerada (AA de sus siglas en inglés) a nusinersen, lo que puede reducir los plazos de revisión estándar. Un estatus AA es un proceso regulatorio que asume el CHMP, y que reduce el período estándar de revisión de una solicitud regulatoria en al menos 60 días (de 210 días estandarizados a 150 días). Adicionalmente al tiempo en que la CHMP revisa la solicitud, hay que añadir un plazo de tiempo que necesita la compañía para responder a las cuestiones (denominado como “paradas de reloj”). Este plazo puede variar dependiendo de las preguntas formuladas – y de los plazos que necesita la compañía para responder. Tras un dictamen favorable del CHMP, hay otro paso en el cual la Comisión Europea emite la autorización para la comercialización (aprobación del producto). Este proceso tarda hasta 67 días por producto bajo revisión estándar y potencialmente puede reducirse ligeramente para un producto en Evaluación Acelerada (AA de sus siglas en inglés).

Les estamos facilitando todos los datos de que disponemos hasta la fecha. Los reguladores están revisando la totalidad de los datos disponibles y determinará la aprobación y prospecto final de nusinersen. En caso de aprobación, el prospecto final lo determinarán ellos e identificará qué pacientes son elegibles para ser tratados con nusinersen. Tras la aprobación por la EMA, los pasos posteriores más importantes en el proceso serán la fijación de precio y reembolso.

Sujeto a una opinión positiva del CHMP y aprobación por la Comisión Europea, el acceso al tratamiento variará entre países en base a las vías de acceso y reembolso establecidos en cada uno de esos países. Biogen es consciente de que el coste y acceso a los tratamientos son clave para los pacientes, proveedores, pagadores y de responsables políticos y Biogen se compromete a trabajar con los sistemas sanitarios y gobiernos para encontrar soluciones para lograr el acceso de nusinersen a los pacientes.

En función de la aprobación y del prospecto en la UE, no podemos especular con los precios en los países Europeos. Los sistemas sanitarios y las vías de acceso en los distintos países Europeos son muy diferentes a los de EEUU. Sin embargo, con la reciente aprobación por la FDA y el acceso en los EEUU, consideramos que es importante compartir los principios en base a los que Biogen articula la aproximación a los precios de nuestros medicamentos. En consonancia con los precios de la cartera principal de terapias de Biogen, nos esforzamos para alcanzar un equilibrio adecuado entre los tres principios claves de Biogen para establecer precios – El valor clínico que proporcionan las terapias a pacientes y familias, el impacto que el tratamiento tiene en los sistemas sanitarios, y finalmente nuestra capacidad de cumplir un compromiso a largo plazo con nuestros pacientes y avanzar en la ciencia a través de la financiación de la investigación y el desarrollo. Utilizaremos estos tres principios para determinar los precios en Europa.

Queremos asegurarles que estamos comprometidos en proporcionar acceso a paciente que pueden beneficiarse de nusinersen. Hemos comenzado a trabajar, donde es viable, con los sistemas sanitarios y gobiernos para discutir soluciones para dar acceso nusinersen tan pronto como sea posible, en caso de que nusinersen sea aprobado. Continuaremos respondiendo a sus solicitudes de información adicional.

En base a las necesidades médicas insatisfechas para la AME y con un gran sentido de urgencia, Biogen inició uno de los mayores Programas de Acceso Expandido (EAP) para pacientes elegibles con AME de inicio infantil (más propensos al desarrollo del Tipo 1) en Septiembre de 2016, antes de presentar la documentación en las agencias regulatorias. Este programa se inició en las sedes de ensayos clínicos existentes con nusinersen en países donde los EAPs están permitidos de acuerdo a las leyes y regulaciones locales, donde puede ser operativo y donde hay una vía para disponibilidad y reembolso a largo plazo de nusinersen.

En respuesta a las solicitudes de los médicos clínicos, estamos expandiendo actualmente el EAP de nusinersen para AME de inicio infantil a países acordes a los criterios señalados. Los pacientes inscritos en el programa EAP de la EU para pacientes elegibles con AME de inicio infantil continuarán en esta programa hasta el reembolso del nusinersen en sus países de origen. La decisión de continuar incluyendo pacientes elegibles con AME de inicio infantil hasta una aprobación de la EMA tiene que ser tomada aún.

Dada la complejidad y los aspectos operaciones de la apertura de un EAP para la AME, la fase inicial para la AME de inicio infantil ha tardado más tiempo del esperado en abrirse. Considerando las elevadas necesidades médicas no satisfechas y el sentido de urgencia para el tratamiento de la AME de inicio infantil, el programa EAP continuará centrándose en esos niños. En paralelo, continuamos valorando la viabilidad de ampliar el EAP para incluir pacientes con inicio tardío de AME (consistente con tipo 2). Obtener la aprobación regulatoria continúa siendo nuestra principal prioridad, ya que consideramos que es la mejor manera de proporcionar un amplio y sostenible acceso a la comunidad AME.

Finalmente, recibimos algunas preguntas relativas a los datos clínicos y los resultados de los ensayos. Para cualquier cuestión científica médica relativa al nusinersen por favor remítanse a los expertos en AME de sus respectivos países. Revelaremos los detalles a lo largo del 2017 en conferencias médicas científicas y websites públicas de acuerdo a los requisitos, regulaciones y legislaciones locales.

Valoramos enormemente la oportunidad de disfrutar de este importante debate con los miembros directivos de SMA Europe y les agradecemos esta oportunidad. Continuaremos trabajando estrechamente con las organizaciones defensoras del paciente para que las perspectivas de pacientes y familias se reflejen en cada decisión que tomemos. Y, por supuesto seguimos comprometidos en el apoyo a la comunidad AME y asociados con los sistemas sanitarios para asegurar que los pacientes que puedan beneficiarse de nusinersen tengan acceso a las terapias tras su aprobación en la UE. Continuamos comprendiendo la urgencia para los pacientes con AME y sus familiar. Cada miembro de nuestro equipo y los miembros de las organizaciones de SMA Europe trabajamos sin descanso para la aprobación de nusinersen. 

 

   

 

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