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Información ofrecida por Laboratorios Roche sobre ensayo clínico FIREFISH y SUNFISH

 

 

¿Qué es el estudio FIREFISH?

El estudio FIREFISH está evaluando un medicamento en investigación llamado RG7916 (también conocido como RO7034067) en bebés (de 1 a 7 meses) con AME de tipo 1. Esperamos averiguar si RG7916 es seguro y eficaz en los bebés (de 1 a 7 meses) con AME de tipo 1.

 

El estudio FIREFISH tiene dos partes:

  • La parte 1 servirá para determinar la dosis más adecuada de RG7916 para continuar con su investigación en la parte 2. La parte 1 incluirá un número reducido de bebés, por lo que se llevará a cabo en centros de estudio de muy pocos países.

  • La parte 2 evaluará la seguridad y la eficacia de RG7916 en la dosis elegida en la parte 1. En la parte 2 se incluirá un mayor número de bebés, por lo que participarán más centros y países.

 

¿Cuántos participantes se reclutarán?

En la parte 1 se incluirán aproximadamente 8 bebés.

En la parte 2 se incluirán alrededor de 40 bebés más.

 

¿Cuánto tiempo durará el tratamiento?

En la parte 1: Aproximadamente 12 semanas de tratamiento, seguidas de una fase de extensión abierta.

En la parte 2: 24 meses de tratamiento; el análisis de la eficacia se realizará después de 12 meses de tratamiento.

No se administrará placebo en el estudio FIREFISH.

 

¿Cómo se administra RG7916?

RG7916 es un líquido que puede administrarse por vía oral o mediante una sonda de alimentación a diario.

 

¿Cuáles son los criterios de participación?

  1. De 1 a 7 meses de edad en el momento de la selección.

  2. Diagnóstico médico de AME de tipo 1.

  3. Posibilidad de acudir al centro del estudio varias veces durante un periodo de 2 años.

  4. No estar participando en otro ensayo clínico.

  5. No haber recibido terapia génica ni celular, tratamiento con olignucleótidos antisentido dirigidos a SMN2 ni modificadores del proceso de corte y empalme de SMN2.

  6. Ser capaz de tomar medicación oral a diario, ya sea por vía oral o mediante una sonda de alimentación.

  7. Presentar dos copias del gen de supervivencia de las motoneuronas (SMN2).

  8. Peso corporal superior o igual al tercer percentil correspondiente a la edad de acuerdo con las directrices apropiadas específicas del país.

  9. Nutrición e hidratación adecuadas (con o sin gastrostomía) en el momento de la selección, según la opinión del investigador.

  10. Ausencia de enfermedad ocular en los 6 meses anteriores.

  11. No tener necesidad de ventilación invasiva ni traqueostomía

 

Los criterios de inclusión y exclusión se pueden consultar en www.clinicaltrials.gov.

 

¿Dónde está el centro de estudio más cercano?

Visite www.clinicaltrials.gov y busque “FIREFISH”. Esta entrada presenta los centros de estudio que participan en la parte 1. Se incluirán más países y centros en la parte 2 a medida que avance el estudio y se actualizará continuamente la entrada para mostrar estos datos.

 

¿Podría el paciente recibir un placebo si participa?

No, el estudio FIREFISH tiene un diseño no aleatorizado, abierto y sin control con placebo. Todos los lactantes recibirán RG7916 en el estudio FIREFISH, ya que no hay grupo de placebo.

 

 

Mi país no aparece en la lista de participantes en la parte 1 de FIREFISH en www.clinicaltrials.gov.¿Habrá algún centro de mi país en la parte 2 de FIREFISH?

La parte 1 se centra en seleccionar la dosis que se seguirá evaluando en la parte 2 y se lleva a cabo en pocos centros de estudio. Se incluirán más países y centros en la parte 2 a medida que avance el estudio y se actualizará la información de www.clinicaltrials.gov para mostrar estos datos.

 

 

¿Cuándo empezará la parte 2 de FIREFISH?

Esperamos que la parte 2 de FIREFISH empiece en la segunda mitad de 2017.

 

 

 

¿Qué es el estudio SUNFISH?

El estudio SUNFISH está evaluando un medicamento en investigación llamado RG7916 (también conocido como RO7034067) en personas con AME de tipo 2 y 3, de 2 a 25 años de edad. En este estudio esperamos averiguar si RG7916 es seguro y eficaz en las personas con AME de tipo 2 y 3.

El estudio SUNFISH tiene dos partes:

  • La parte 1 servirá para determinar la dosis más adecuada de RG7916 para continuar con su investigación en la parte 2. La parte 1 incluirá un número reducido de personas, por lo que se llevará a cabo en centros de estudio de muy pocos países.

  • La parte 2 evaluará la seguridad y la eficacia de RG7916 en la dosis elegida en la parte 1. En la parte 2 se incluirá un número mucho mayor de personas, por lo que participarán más centros y países.

 

¿Cuántas personas se reclutarán?

En la parte 1 se incluirán aproximadamente 36 personas.

En la parte 2 se incluirán alrededor de 150 personas más.

 

¿Cómo se administra RG7916?

RG7916 es un líquido que puede administrarse por vía oral o mediante una sonda de alimentación a diario.

 

¿Cuánto tiempo durará el tratamiento?

Parte 1: 12 semanas de tratamiento, seguidas de una fase de extensión abierta. En la fase de extensión abierta RG7916 estará disponible para todos los participantes.

Parte 2: 24 meses de tratamiento. Cuando la última persona haya completado 12 meses de tratamiento, todos los pacientes que estén recibiendo el placebo pasarán a recibir RG7916 durante el resto del ensayo.

 

¿Cuáles son los criterios de participación?

  1. Tener entre 2 y 25 años en el momento de la selección.

  2. Tener un diagnóstico médico de AME de tipo 2 o de tipo 3.

  3. Parte 1: AME de tipo 2 o 3, ambulatorios o no ambulatorios, con una puntuación superior o igual a 2 en el apartado A del RULM (módulo revisado para la evaluación de las extremidades superiores).

Parte 2: AME de tipo 2 o 3, no ambulatorio (no puede caminar más de 10 metros sin ayuda), pero capaz de sentarse sin ayuda.

  1. Posibilidad de acudir al centro del estudio varias veces durante un periodo de 2 años.

  2. No estar participando en otro ensayo clínico.

  3. No haber recibido terapia génica ni celular, tratamiento con olignucleótidos antisentido dirigidos a SMN2 ni modificadores del proceso de corte y empalme de SMN2.

  4. Ser capaz de seguir los procedimientos del estudio.

  5. Ser capaz de tomar medicación oral a diario, ya sea por vía oral o mediante una sonda de alimentación.

  6. Ausencia de cirugía por escoliosis o fijación de cadera en el año anterior a la selección y de previsión de esta cirugía en los próximos 18 meses.

  7. No haber padecido enfermedad ocular en el año anterior.

  8. Ser capaz de permitir la realización de exploraciones oculares.

Se pueden consultar más criterios de inclusión y exclusión en www.clinicaltrials.gov.

 

¿Dónde está el centro de estudio más cercano?

Visite www.clinicaltrials.gov y busque “SUNFISH”. Esta entrada presenta los centros de estudio que participan en la parte 1. Se podrán incluir más países a medida que avance el estudio hacia la parte 2 y se actualizará continuamente la información para mostrar estos datos.

 

¿Podría el paciente recibir un placebo si participa?

Sí, el estudio SUNFISH tiene un diseño aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, por lo que podría recibir un placebo.

 

En la parte 1, por cada 2 personas que reciban RG7916, una persona recibirá placebo, es decir, la proporción es de 2:1. Todos los pacientes que reciban placebo en la parte 1 cambiarán a RG7916 durante el resto del estudio, después de unas 12 semanas de tratamiento.

 

En la parte 2, por cada persona que reciba RG7916, una persona recibirá placebo, es decir, la proporción es de 1:1. Todos los pacientes que reciban placebo en la parte 2 cambiarán a RG7916 durante el resto del estudio, después de que la última persona incluida haya completado 12 meses de tratamiento.

 

 

Mi país no aparece en la lista de participantes en la parte 1 de SUNFISH en www.clinicaltrials.gov.¿Habrá algún centro de mi país en la parte 2 de SUNFISH?

La parte 1 se centra en seleccionar la dosis que se seguirá evaluando en la parte 2 y se lleva a cabo en centros de estudio específicos.

Se incluirán más países y centros en la parte 2 a medida que avance el estudio y se actualizará la información de www.clinicaltrials.gov para mostrar estos datos.

 

 

¿Cuándo empezará la parte 2 de SUNFISH?

 

Esperamos que la parte 2 de SUNFISH empiece en la segunda mitad de 2017.

 

   

 

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