FundAME

Comunicado ofrecido por Laboratorios Roche acerca del estado del programa de ensayos clínicos de RG7916, y traducido al castellano por FundAME.

21 de Diciembre de 2016


Estimados miembros de la comunidad AME,

Roche, junto con su socio colaborador PTC Therapeutics y SMA Foundation, les gustaría ofrecerles una actualización sobre nuestro programa en investigación para el desarrollo de RG7916 (RO7034067), nuestro modificador oral de empalme génico SMN2 para la AME.

Estamos enteramente centrados y dirigidos hacia las urgentes necesidades de la comunidad AME y nuestra meta es el estudio de RG7916 en el mayor intervalo de pacientes posible. En la actualidad hay tres programas de estudio de RG7916: SUNFISH, FIREFISH y JEWELFISH, y que incluyen a diferentes grupos poblacionales.

Estamos encantados de poner en vuestro conocimiento que SUNFISH (BP39055) y FIREFISH (BP39056) están reclutando activamente pacientes en Europa y se expandirán para incluir países y localizaciones adicionales en el 2017. A principios de 2017, está previsto que JEWELFISH (BP39054) comience a reclutar pacientes en Europa y EEUU.

SUNFISH está evaluando RG7916 en niños y adultos jóvenes (entre 2 – 25 años) con AME tipo 2 y 3. Es un estudio aleatorio con grupo de control placebo, de 12 meses de duración, que estará seguido de una extensión abierta donde todos los participantes recibirán RG7916.

El estudio FIREFISH evalúa RG7916 en bebes (entre 1 y 7 meses) con AME tipo 1. Todos los bebés recibirán RG7916 y no habrá grupo placebo en este estudio.

Ambos estudios, SUNFISH y FIREFISH tienen dos partes:

Parte 1: diseñada para seleccionar la dosificación adecuada de RG7916

Parte 2: valorar la seguridad y efectividad del RG7916 en la dosificación seleccionada

El estudio JEWELFISH (BP39054) es nuestro primer paso hacia la exploración de RG7916 en una amplia población de pacientes, nuestra meta es obtener un conocimiento temprano de RG7916 en personas que previamente han recibido terapia dirigida hacia el SMN2. En este estudio se valorará la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (cómo el cuerpo responde al tratamiento) de RG7916, en población (de entre 12-60 años) con AME tipo 2 y 3 y que o bien formaron parte del estudio MOONFISH (con RG7800), o bien: en estudios con otras terapias dirigidas hacia el SMN2, como Nusinersen.

Todos los pacientes de JEWELFISH recibirán RG7916. No habrá placebo en este estudio.

Pueden obtener más información de SUNFISH y FIREFISH en www.clinicaltrials.gov y http://www.clinicalsregister.eu/. JEWELFISH se publicará en estas webs a su debido tiempo.

Igualmente compartiremos más información acerca de estos estudios en www.pioneeringhealthcare.com/sma.

Estamos impacientes por ofrecerles más actualizaciones a medida que el programa de RG7916 vaya avanzando.

Para cualquier cuestión adicional o para concertar una llamada telefónica acerca de estos temas por favor, pónganse en contacto con Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.

Les deseamos unas Felices Fiestas y nuestros mejores deseos para el 2017.




Atentamente,

Sangeeta Jethwa, MD

Director de relaciones con pacientes para enfermedades raras

Roche Pharma Research & Early Development

Centro de Innovación de Roche en Basilea, Suiza.
 

 

   

 

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