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Biogen e Ionis Pharmaceuticals anuncian que SPINRAZA (Nusinersen) reúne los criterios primarios de valoración en el análisis intermedio de Fase 3

 

 - Estudio CHERISH para afectados de AME de inicio tardío-

Segunda fase 3 de ensayo positiva, proporciona más evidencia de la eficacia y seguridad de Spinraza.

Los resultados fueron estadística y clínicamente significativos.

Traducción al castellano de FundAME de la noticia publicada en inglés por Laboratorios Biogen en fecha 07/11/2016. Consultar fuente original en:

http://newsroom.biogen.com/press-release/corporate/biogen-and-ionis-pharmaceuticals-announce-spinraza-nusinersen-meets-primary-

 

Cambridge, Mass. & Carlsbad, Calif. Biogen e Ionis Pharmaceuticals han anunciado que SPINRAZA (Nusinersen), un tratamiento en investigación para la Atrofia Muscular Espinal (AME), reúne los criterios primarios de valoración en el análisis intermedio de Cherish, el ensayo clínico en fase 3 que evalúa SPINRAZA en pacientes de AME de inicio tardía (consistentes con AME TIPO 2). El análisis muestra que los niños que reciben SPINAZA experimentan un incremento estadísticamente significativo en la mejora de las funciones motoras, comparado con aquellos que no recibieron tratamiento. SPINRAZA ha demostrado un perfil de seguridad favorable en el ensayo.

“Estos resultados, en línea con nuestro exitoso ensayo clínico en pacientes AME de inicio infantil, refuerzan el potencial de SPINRAZA para beneficiar a un amplio espectro de pacientes con AME", dijo Michael Ehlers, MD, Ph.D., Vicepresidente ejecutivo, Director de Investigación y Desarrollo de Biogen. "Vamos a hacer que los reguladores de todo el mundo sean conscientes de estos datos y continuaremos trabajando estrechamente con ellos para llevar SPINRAZA a las familias afectadas de AME tan rápido como sea posible."

Biogen se está preparando para el potencial lanzamiento de SPINRAZA en los EEUU, que posiblemente sea tan pronto como a finales de 2016 o en el primer cuatrimestre de 2017.

RESULTADOS DEL ANÁLISIS INTERMEDIO DE CHERISH:

CHERISH es el ensayo de 15 meses de duración que investiga SPINRAZA en 126 pacientes no ambulantes con aparición tardía de AME (consistentes con AME tipo II), incluyendo pacientes con aparición de signos y síntomas a partir de los 6 meses de edad y de entre los 2 y 12 años en el momento del cribado.

 Los resultados de la variable principal del análisis intermedio pre especificado, según las mediciones de la Escala Hammersmith (Hammersmith Functonal Motor Escale Expanded – HFMSE), demuestran una diferencia de 5,9 puntos (p = 0,0000002) a los 15 meses, entre los brazos del estudio de pacientes tratados (muestra de n=84) y los controlados por simulación (muestra n=42). Desde el inicio hasta los 15 meses de tratamiento, los pacientes que recibieron SPINRAZA han logrado una mejora media de 4,0 puntos en la HFMSE, mientras que los pacientes que no estaban en tratamiento disminuyeron 1,9 puntos de media. La HFMSE es una herramienta fiable y validada, diseñada específicamente para evaluar la función motora en niños con AME, y un cambio igual o mayor a tres puntos en la HFMSE ha sido identificada previamente como clínicamente significativa. Los datos de otros criterios de valoración analizados fueron consistentes a favor de los niños que recibieron tratamiento. SPINRAZA demostró un perfil de seguridad favorable. La mayoría de los eventos adversos se consideraron como relacionados con la AME, así como como eventos comunes en la población general, o eventos relacionados con el procedimiento de punción lumbar. Ninguno de los pacientes abandonaron el estudio.

Con el resultado positivo del análisis intermedio, el ensayo CHERISH será detenido y los participantes podrán ser transferidos a SHINE, extensión del ensayo de etiqueta abierta, para recibir SPINRAZA. Los resultados completos del ensayo serán presentados en congresos médicos futuros.

"Estos datos validan el potencial de SPINRAZA como un tratamiento para pacientes con AME", dijo Lynne B. Parshall, Jefe de Operaciones de Ionis Pharmaceuticals. "Estamos muy agradecidos a todas las familias y médicos que han participado en todos los ensayos de SPINRAZA. Sin su compromiso y apoyo, este programa no habría sido capaz de progresar tan rápidamente".

La FDA (U.S Food and Drug Administration) ha aceptado recientemente la Solicitud de Nuevo Medicamento de la compañía (NDA de sus siglas en inglés) para SPINRAZA como tratamiento para la AME y ha comunicado que planean actuar pronto en esta NDA bajo una revisión  acelerada. Adicionalmente, la EMA (Agencia Europea del Medicamento), ha validado recientemente la Solicitud de Autorización de Comercialización en Europa. El Comité de Productos Medicinales de Uso Humano (CHMP de sus siglas en inglés) de la EMA garantizó el estatus de Evaluación Acelerada y la FDA la Revisión Prioritaria de SPINRAZA. Biogen iniciará trámites en los próximos meses en otros países.

Biogen ha iniciado un programa global de acceso expandido (EAP) en bebés con AME de inicio infantil a principios de este año. La compañía continuará explorando dónde y cuándo esta EAP puede ser ampliada para incluir pacientes con inicio tardío de AME (consistentes con AME tipo 2).

 

   

 

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