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Las solicitudes de revisión de Nusinersen como tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal han sido aceptadas por la FDA y EMA

(Traducción realizada por FundAME de la nota de prensa publicada por Biogen. Ver noticia original y completa en 
http://media.biogen.com/press-release/corporate/biogens-regulatory-applications-nusinersen-treatment-spinal-muscular-atrophy)
CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Biogen (NASDAQ: BIIB) today announced that its New Drug Application (NDA) for nusinersen, an investigational treatment for spinal muscular atrophy (SMA), has been accepted by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for Priority Review, and that the company’s Marketing Authorization Application (MAA) has been validated by the European Medicines Agency (EMA). Nusinersen had previously been granted Accelerated Assessment status by the EMA’s Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP).
 
Biogen ha anunciado a fecha 28 de octubre de 2016 que su NDA (Solicitud de Nuevo Medicamento de sus siglas en inglés) para Nusinersen, un tratamiento en investigación para afectados de Atrofia Muscular Espinal (AME) ha sido aceptado para Revisión Prioritaria por la U.S. Food and Drug Administration (FDA), así como que la solicitud de autorización de comercialización (MAA de sus siglas en inglés) ha sido aceptada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
El CHMP (Comité de Productos Medicinales de Uso Humano) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ya había concedido anteriormente el estatus de Procedimiento Acelerado.
El procedimiento de revisión de ambas solicitudes se ha iniciado en EEUU y Europa. Las designaciones de Revisión Prioritaria (de la FDA) y de Procedimiento Acelerado (de la EMA) pueden reducir el tiempo estandarizado para su revisión. Si se aprobase, Nusinersen sería la primera terapia para la AME, principal causa genética de mortalidad infantil.
Biogen intenta comercializar Nusinersen bajo un nombre de marca denominado “SPINRAZA”. Este nombre ha sido aceptado condicionalmente por la FDA y el CHMP, y será confirmado tras la aprobación de comercialización.
"La FDA y EMA han reconocido el potencial de Nusinersen para hacer frente a la urgente necesidad de un tratamiento eficaz para la AME mediante la concesión de un estatus especial a las solicitudes, y la FDA ha compartido que planea actuar ágilmente en nuestra NDA en virtud de una revisión acelerada", dijo Michael Ehlers, MD, Ph.D., Vicepresidente ejecutivo, Director de Investigación y Desarrollo de Biogen. "Ahora estamos enfocados en trabajar con las agencias para que con suerte, llevemos este tratamiento en investigación lo más pronto posible a la comunidad AME”
Los dosieres cumplimentados para la regularización en EEUU y Europa están basados en datos que demuestran la eficacia clínica significativa y el perfil favorable de seguridad de Nusinersen a partir de múltiples estudios. Estos incluyen los resultados del análisis intermedio de ENDEAR, el ensayo en fase III que evalúa Nusinersen en AME de inicio infantil (con probabilidad de desarrollar AME tipo I), así como datos de otras poblaciones de pacientes en estudios de “etiqueta abierta” (open label). El análisis intermedio de ENDEAR ha demostrado que los niños que reciben Nusinersen experimentan una mejora estadísticamente significativa en el logro de hitos motores, comparado con aquellos que no recibieron Nusinersen. Datos de otros criterios de valoración analizados, son igualmente consistentes a favor de los niños tratados. Nusinersen fue por lo general bien tolerado con un perfil de seguridad favorable. No se consideraron eventos adversos (AEs) asociados a Nusinersen.
Biogen iniciará procesos regulatorios en otros países en los próximos meses.

 

   

 

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