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Actualización de progresos sobre el programa Nusinersen

Actualización de progresos sobre el programa Nusinersen remitido por Laboratorios Ionis y Biogen y traducido el castellano por FundAME:

 

Estimados miembros de la comunidad AME,

En respuesta a sus peticiones de información, les proporcionamos una actualización sobre los progresos realizados para hacer avanzar el programa en desarrollo de Nusinersen. El 7 de octubre, completamos la presentación de nuestra solicitud de autorización de comercialización (MAA) a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que marca un paso crítico en el camino hacia la posible aprobación de Nusinersen.

Tan pronto como la EMA recibe una solicitud, comienza un período de validación o de revisión, en la que se estudia la petición para asegurar que la solicitud está suficientemente completa para proceder. En la UE, las compañías reciben la notificación de que la petición ha sido validada aproximadamente 30 días después de su presentación y luego se inicia el periodo de revisión. Sin embargo, el tiempo real puede variar dependiendo de los detalles de la validación.

La revisión regulatoria varía, pero, en general, la revisión estándar media de la UE está entre 13-15 meses. Recientemente, el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA (CHMP) otorgó el proceso de Evaluación Acelerada a Nusinersen, lo que puede reducir el tiempo de revisión estándar de 210 días a 150 días. No obstante, el tiempo real puede variar dependiendo de los detalles específicos de la revisión. El cronograma está marcado en gran medida por las preguntas que los reguladores tengan hacia nosotros una vez que revisan los datos, y de nuestra capacidad para proporcionarles la información que necesiten.

Estamos proporcionando todos los datos que tenemos hasta la fecha y buscando una amplia plataforma para el tratamiento de AME. La etiqueta del producto instruirá a los médicos sobre el uso de Nusinersen, si se aprueba. Los reguladores revisarán la totalidad de los datos facilitados, y si es aprobado, el contenido y la amplitud de la etiqueta final se decidirá por la agencia en base a la evaluación de los datos que les proporcionamos.

Además, seguimos estando alentados por los datos presentados recientemente de una serie de estudios de Nusinersen en la sesión de última hora del Congreso World Muscle Society 2016 en Granada, España.

Apreciamos las preguntas que hemos recibido de la comunidad AME durante las últimas semanas y estamos encantados de compartir este avance del programa Nusinersen. Por favor, sepan que entendemos que cada día cuenta para los pacientes de AME y sus familias. Cada miembro de nuestro equipo está trabajando sin descanso y explorando todas las opciones para acelerar el desarrollo, y como es de esperar, la aprobación de Nusinersen.

Sinceramente,

Biogen and Ionis 

 

 

   

 

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