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Hoffman- La Roche publica en www.clinicaltrials.gov datos sobre próximo ensayo clínico para afectados de Atrofia Muscular Espinal - Tipos 1

Con fecha 21 de septiembre de 2016, Hoffman – La Roche ha publicado en www.clinicaltrials.gov la descripción, criterios de inclusión y ubicaciones de un nuevo ensayo clínico para afectados de AME (tipos 1). El ensayo aún no ha abierto el reclutamiento de pacientes.

Pueden ver la información a través del siguiente link de acceso directo:https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02913482?term=RO7034067&rank=2

 

 

Resumen de la información publicada y traducida al castellano: 

Ensayo diseñado para investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia de RO7034067 en niños con AME tipo 1 (Firefish)

 

Identificador: NCT02913482

Estudio abierto, multicéntrico para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica, y la eficacia de RO7034067 en lactantes afectados por Atrofia Muscular Espinal tipo 1. El estudio consta de dos partes, una parte exploratoria de búsqueda de dosis (Parte 1) y una parte de confirmación (Parte 2) que investigará durante 24 meses la dosis  seleccionada en la Parte 1 de RO7034067.

  • Número de pacientes a reclutar: 48
  • Fecha de inicio del ensayo: octubre 2016
  • Franja de edad contemplada del paciente: bebés de entre 1 y 7 meses de edad.

 

Diseño del ensayo:

 

Brazos de ensayo

Intervención asignada

Experimental: Parte 1 (búsqueda de dosis exploratoria): RO7034067

Los participantes recibirán múltiples dosis ascendentes de RO7034067, administrados por vía intravenosa una vez al día durante 4 semanas, seguido de una fase de extensión abierta.

Medicamento: RO7034067.

RO7034067 se administrará por vía oral o intragástrica.

Experimental: Parte 2 (confirmación): RO7034067

Los participantes recibirán RO7034067, se administrará por vía intravenosa la dosis máxima tolerada definida en la parte 1 del estudio. Los tratamientos continuarán durante un máximo de hasta 24 meses.

Medicamento: RO7034067.

RO7034067 se administrará por vía oral o intragástrica.

Criterios de inclusión:

• Historia clínica, signos o síntomas atribuibles a AME Tipo 1 con inicio entre los 28 días y 3 meses de edad. 

• Gestación de entre 37 a 42 semanas.

• Diagnóstico confirmado de AME, 5q- autosómica recesiva. 

• Poseer dos copias confirmadas de SMN2.

Peso corporal mayor o igual que (> =) al tercer percentil de edad, de acuerdo a las directrices específicas de cada país. 

• Estar recibiendo nutrición e hidratación adecuada, de acuerdo a la opinión del investigador, en el momento de la selección.

• Estar recuperado adecuadamente de cualquier enfermedad aguda, a criterio del investigador, en el momento de la selección.

 

Criterios de exclusión:

• Participación simultánea o previa en cualquier estudio de fármaco o dispositivo en investigación en los 90 días anteriores a la selección o 5 vidas medias, lo que sea mayor.

• Participación simultánea o previa en ensayos de supervivencia de las neuronas motoras (SMN2) focalizadas en oligonucleótidos antisentido, empalme de SMN2 o terapia génica.

• Cualquier histórico de terapia celular.

• Hospitalización por evento pulmonar en los últimos 2 meses o prevista en el momento de la selección.

• Presencia de anomalías clínicamente significativas en electrocardiograma (ECG) antes de la administración del fármaco en estudio.

• Inestabilidades gastrointestinales, renales, hepáticas, endocrinas o enfermedades del sistema cardiovascular. 

• Participantes que requieran ventilación invasiva o traqueotomía.

• Participantes que requieran ventilación no invasiva despierto o consciente con hipoxemia (saturación arterial de oxígeno inferior a [<] 95 por ciento [%]), con o sin ayuda de un respirador.

• Participantes con antecedentes de insuficiencia respiratoria o neumonía grave, y que no han recuperado plenamente su función pulmonar en el momento del cribado.

• Contracturas múltiples o permanentes y / o subluxación de caderas o luxación al nacer.

• No concurrencia o presencia de síndromes o enfermedades no relacionadas con la AME.

• Haber padecido algún tipo de enfermedad importante un mes antes de la prueba de selección o cualquier enfermedad febril entre una semana antes de la selección y hasta la primera administración de la dosis.

• Consumo de cualquier inhibidor de citocromo P450 (CYP) y/o sustratos de Transportador Orgánico de Catión (OCT-2) o  multifármaco y extrusión de toxina (MATE) en las 2 semanas y/o cualquier inductor de CYP3A4 3A4 y/o dentro de las 4 semanas (o de los 5 tiempos de media vida de eliminación, lo que sea mayor) antes de la dosificación , o participantes (y madres si dan el pecho al bebé) que consuman nutrientes conocidos para modular la actividad de CYP3A y cualquier flavina conocida que contenga monooxigenasa (FMO) 1 o inhibidores o sustratos FMO3. 

• Consumo, necesidad prevista de hidroxicloroquina, vigabatrina, retigabina, o cualquier otro medicamento conocido por causar toxicidad retiniana durante el estudio.

• Historia reciente (menos de 6 meses) de enfermedad oftálmica que pudiera interferir con la realización del estudio, evaluado por un oftalmólogo.

 

Contacto:

 

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