FundAME

Hoffman- La Roche publica en clinicaltrials datos sobre próximo ensayo clínico en fase 2

Hoffman- La Roche publica en www.clinicaltrials.gov datos sobre próximo ensayo clínico en fase 2:

Con fecha 19 de septiembre de 2016, Hoffamn – La Roche ha publicado en www.clinicaltrials.gov la información sobre un nuevo ensayo clínico para afectados de AME (tipos 2 y 3). El ensayo aún no ha abierto el reclutamiento de pacientes.

Pueden ver la información a través del siguiente link de acceso directo: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02908685?term=SMA&spons=ROCHE&phase=01&rcv_s=09%2F01%2F2016&rcv_e=10%2F09%2F2017&rank=1&show_locs=Y#locn

 

Resumen de la información publicada y traducida al castellano por FundAME:

Ensayo diseñado para investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia de RO7034067 para Tipos 2 y 3 (afectados de Atrofia Muscular Espinal).

Identificador: NCT02908685

Ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, estudio de fase II para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica, y la eficacia de RO7034067 en pacientes adultos y pediátricos con AME tipo 2 y tipo 3. El estudio consta de dos partes, una parte de exploración de búsqueda de dosis (parte 1) de RO7034067 de 12 semanas y una parte de confirmación (Parte 2) de RO7034067 de 24 meses de duración.

-         Número de pacientes a reclutar: 186

-         Fecha de inicio del ensayo: octubre 2016

-         Rango de edades de los pacientes: entre 2 y 25 años

 

Diseño del ensayo:

 

Brazos de ensayo

Intervención asignada

Experimental: Parte 1 Grupo A: adolescentes y adultos (RO7034067)

 

Participantes adolescentes y adultos de edades entre 12-25 años recibirán RO7034067 durante 12 semanas.

 

Una vez que el tratamiento de 12 semanas se ha completado y se haya establecido la dosis de la Parte 2: los participantes recibirán la dosis de la Parte 2 y serán objeto de seguimiento en la fase de extensión abierta (OLE).

 

Medicamento: placebo

 

El placebo se administrará por vía oral.

 

Medicamento: RO7034067

 

RO7034067 se administrará vía oral.

 

 

Comparador de placebo: Parte 1 Grupo A: adultos y adolescentes (placebo).

 

Participantes adolescentes y adultos de edades entre 12-25 años recibirán placebo de RO7034067 durante 12 semanas.

 

Una vez que se haya completado el tratamiento de 12 semanas con placebo a los participantes se les dará la opción de cambiar a un tratamiento activo en la fase OLE.

 

Medicamento: placebo

 

El placebo se administrará por vía oral.

 

Medicamento: RO7034067

 

RO7034067 se administrará vía oral.

 

Comparador de placebo: Parte 1 Grupo B: niños (placebo)

 

Niños de entre 2-11 años recibirán un placebo de RO7034067 durante 12 semanas.

 

Una vez que se haya completado el tratamiento de 12 semanas con placebo, los participantes tendrán la opción de cambiar a un tratamiento activo en la fase OLE.

 

Medicamento: placebo

 

El placebo se administrará por vía oral.

 

Medicamento: RO7034067

 

RO7034067 se administrará vía oral.

 

 

 

Experimental: Parte 1 Grupo B: niños (RO7034067)

 

Niños de entre 2-11 años recibirán RO7034067 durante 12 semanas.

 

Una vez que el tratamiento de 12 semanas se ha completado y se ha establecido la dosis de en Parte 2: los participantes recibirán la dosis de la Parte 2 y serán objeto de seguimiento en la fase OLE.

 

Medicamento: placebo

 

El placebo se administrará vía oral

 

Medicamento: RO7034067

 

RO7034067 se administrará vía oral.

 

Comparador de placebo: Parte 2: placebo

 

Participantes de entre 2-25 años recibirán un placebo de RO7034067.

 

Después del análisis provisional del ensayo  de 12 meses de duración (se realiza una vez que el último participante completa el tratamiento de 12 meses), los participantes con placebo recibirán tratamiento activo (RO7034067).

 

Después del tratamiento de 24 meses, los participantes tendrán la oportunidad de entrar en la fase OLE.

 

 

Medicamento: placebo

 

El placebo se administrará vía oral

Experimental: Parte 2: RO7034067

 

Participantes de entre 2-25 años recibirán RO7034067 en la dosis decidida, durante la Parte 1 del estudio, durante un máximo de 24 meses.

 

Tras 24 meses de tratamiento, los participantes tendrán la oportunidad de entrar en la fase OLE.

 

Medicamento: RO7034067

 

RO7034067 Se administrará vía oral

 

Criterios de inclusión:

-         Para la Parte 1: afectados de AME ambulantes o no ambulantes diagnosticados de AME tipos 2 ó 3. Para la Parte 2: Afectados de AME tipo 2 o 3 no ambulantes.

-         Diagnóstico confirmado de 5q-SMA autosómico recesivo. Para la parte 2: 1) puntuación superior o igual a 2 en la escala  Revisada de Miembros Superiores (Revised Upper Limb Module ,RULM) y 2) capacidad de sentarse de forma independiente según lo evaluado por el ítem 9 de la escala Motor Function Measure (MFM).

-          Negativo en la prueba de embarazo en sangre y acuerdo de cumplir con las medidas de prevención de embarazos y las restricciones sobre la donación de esperma.

 

Criterio de exclusión:

-         Participación simultánea o previa en estudios de fármaco o dispositivos de investigación dentro de los 90 días anteriores a la selección, o 5 vidas medias de la medicación  (la mayor de éstas).

-         Participación simultánea o previa en ensayos de supervivencia de las neuronas motoras (SMN)-2 focalizadas en oligonucleótidos antisentido, empalme de SMN2 o terapia génica.

-         Cualquier histórico de terapia celular.

-         Hospitalización por evento pulmonar en los últimos 2 meses o prevista en el momento del cribado.

-         Intervención quirúrgica de escoliosis o de fijación de caderas en el año anterior al cribado, o planificada en los próximos 18 meses.

-         Inestabilidades gastrointestinales, renales, hepáticas, endocrinas o enfermedades del sistema cardiovascular que puedan ser consideradas como clínicamente significativas por el Investigador.

-         Presencia de anomalías clínicamente significativas en electrocardiograma (ECG) antes de la administración del fármaco en estudio o enfermedad cardiovascular que indique un riesgo de seguridad para los participantes a juicio del investigador.

-         Haber padecido cualquier enfermedad grave un mes antes de la prueba de cribado o cualquier enfermedad febril una semana antes de la selección y hasta la primera administración de la dosis.

-         Consumo de cualquier inhibidor de citocromo P450 (CYP) y/o sustratos de Transportador Orgánico de Catión (OCT-2) o  multifármaco y extrusión de toxina (MATE) en las 2 semanas y/o cualquier inductor de CYP3A4 3A4 y/o dentro de las 4 semanas (o de los 5 tiempos de media vida de eliminación, lo que sea mayor) antes de la dosificación, o participantes que consuman nutrientes conocidos para modular la actividad de CYP3A.

-         Pacientes que han recién iniciado tratamientos (en menos de los 6 meses anteriores previos a la randomización) de Salbutamol por vía oral u otro agonista beta 2-adrenérgicos por vía oral.

-         No está permitido el uso previo de cloroquina, hidroxicloroquina, retigabin, vigabatrina o tioridazina – Presunta o comprobada hipersensibilidad (por ejemplo, reacción anafiláctica) al RO7034067 o a los componentes de su formulación.

-         Histórico reciente (menos de un año) de enfermedades oftalmológicas.

 

 

Contacto:

 

Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.

 

   

 

Recibe nuestra Newsletter

Contacta

Calle Antonio Miró Valverde, Nº 7 - Piso 5º G 28055 Madrid.

Tel: 634 238 004 Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.