FundAME

ACTUALIZACIÓN DEL PROGRAMA SMN2 DE ROCHE

 

 

 

Carta original remitida en inglés por Laboratorios Roche y traducida al castellano por FundAME.

8 de septiembre de 2016

Estimados miembros de la comunidad AME,

Roche, en colaboración conjunta con nuestros socios PTC Therapeutics y la SMA Foundation, quiere proporcionaros una actualización sobre nuestro Programa de Moléculas que modifican el RNA del gen SMN2 (SMN2 splicing modifiers). Por favor, tened en consideración que este programa es independiente al de Olesoxime, también liderado por Roche.

En abril de 2015, el ensayo clínico Moonfish, que investigaba la dosificación y posible toxicidad del compuesto conocido como RG7800 para afectados de AME, fue puesto en suspensión clínica. Esta medida fue tomada de manera preventiva tras un hallazgo inesperado localizado en los ojos de los animales involucrados en el estudio. Las concentraciones del RG7800 probadas en el estudio con animales fueron mayores que las recibidas por cualquiera de las personas que participaron en el ensayo clínico Moonfish. Podemos confirmar que no se han identificado problemas de seguridad en ninguna de las personas que recibieron el RG7800 durante su breve participación en el ensayo clínico Moonfish. En estos momentos, el ulterior desarrollo del RG7800 permanece en suspenso hasta nuevo aviso.

En enero de 2016, comenzamos otro ensayo clínico en individuos sanos con el RG7916, un segundo compuesto en investigación para el tratamiento de la AME. Estamos encantados de compartir con vosotros que, en base a la información de este estudio, estamos avanzando en el desarrollo del RG7916. Planeamos comenzar con los ensayos clínicos del RG7916 en afectados con AME Tipo I y Tipos 2/3 a finales de 2016 y estamos pendientes de los comentarios de las autoridades sanitarias sobre nuestros estudios. Estos comentarios determinarán los países finales, lugares y tiempos de desarrollo de los ensayos y, proporcionaremos una actualización a su debido tiempo.

Los pacientes que habían participado en el estudio de dosis del ensayo Moonfish (NOTA AÑADIDA A LA CARTA EMITIDA POR LABORATORIOS ROCHE: cabe aclarar aquí que lo que se había estudiado de Moonfish era para ver la dosis y toxicidad en pacientes, es decir una fase 1-2)  tendrán la oportunidad de inscribirse en un estudio abierto con RG7916, siempre que cumplan con los criterios exigidos y deseen participar. Esos pacientes serán localizados desde sus respectivos centros de ensayos clínicos para actualizarles sobre el desarrollo del nuevo programa.

Para leer más acerca de estos estudios y permanecer actualizados sobre su progreso, puede visitarse https://www.clinicaltrialsregister.eu o https://clinicaltrials.gov. Está previsto que se publique la información sobre nuestros ensayos con RG7916 en dichas páginas web.

Mantenemos nuestro fuerte compromiso en la ayuda a la comunidad AME y continuamos la búsqueda de nuevos medicamentos para el tratamiento de la enfermedad. Seguiremos actualizando sobre el RG7916 y nuestro programa en AME.

La participación en ensayos clínicos es fundamental para avanzar en el conocimiento científico de la AME. En colaboración con nuestros socios, PTC Therapeutics y SMA Foundation, nos gustaría dar las gracias a aquellos de ustedes que participan en nuestros estudios clínicos.

Si tienen alguna consulta, o desean examinar más a fondo esta información, por favor contacten con Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.

 

Mis mejores deseos,

 

Sangeeta Jethwa, MD

Patient Partnership Director, Rare Diseases

Roche Pharma Research & Early Development

Roche Innovation Centre Basel, Switzerland

 

 

   

 

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