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Nusinersen: Cuestiones y Respuestas sobre los últimos acontecimientos.

Nusinersen: Cuestiones y Respuestas sobre los últimos acontecimientos.

Como respuesta a la solicitud hecha por SMA Europe, Biogen nos ha facilitado un documento con preguntas y respuestas (Q&A) cona explicaciones adicionales sobre el significado del anuncio que las compañías hicieron el pasado 1º de Agosto, relativo al desarrollo del Nusinersen.

A continuación se adjuntan las cuestiones y sus respuestas:

El 1 de Agosto de 2016, Biogen e Ionis Pharmaceuticals anunciaron que nusinersen, su tratamiento en fase de investigación para la Atrofia Muscular Espinal (AME), ha cumplido el principal criterio de valoración pre-especificado para el análisis provisional del ENDEAR, el ensayo clínico en Fase 3 que evalúa nusinersen en afectados por AME, en la etapa de inicio infantil (consistente con AME Tipo 1).

Reconocieron que este emocionante hito del programa puede generar ciertas cuestiones. Abajo esperan que se generen respuestas a alguna de esas cuestiones. Para información adicional, por favor, pónganse en contacto con el Centro de Pacientes de Biogen en Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo..

  1. ¿Qué es el estudio ENDEAR?

El estudio ENDEAR se diseñó originalmente como un ensayo clínico de 13 meses que incluiría a unos 110 pacientes con AME de comienzo infantil (consistente con AME tipo I). La finalidad de este ensayo era la recopilación de datos controlados para los reguladores para evaluar la seguridad y eficacia del nusinersen en esta población de pacientes. Inicialmente, el estudio se diseñó con un criterio de valoración principal, la supervivencia sin necesidad de ventilación. A medida que hemos obtenido una visión más amplia de nuestros estudios abiertos, se ha hecho cada vez más evidente que la medición de los hitos motores puede ser un indicador útil de la eficacia del estudio ENDEAR. De este modo, los criterios de valoración primarios y secundarios se actualizaron en Mayo de 2016.

  1. ¿Por qué realizar un análisis provisional? ¿Cuál es su significado?

Para diseñar el estudio ENDEAR, hemos consultado ampliamente con los reguladores, expertos en el campo y los miembros de la comunidad, con objeto de diseñar un protocolo que nos permita recoger los datos bien controlados necesarios, en el menor tiempo posible.

Hemos diseñado el protocolo de ENDEAR para incluir una opción para realizar un análisis provisional, previo a las conclusiones formales del ensayo, con el fin de valorar si ha sido detectable un efecto significativo del tratamiento antes de la recogida completa de datos. El análisis provisional, ha mostrado que los bebés que toman nusinersen experimentaron una mejoría estadísticamente significativa en el logro de los hitos motores en comparación con aquellos que no recibieron tratamiento.


Como consecuencia de los resultados positivos del análisis provisional en la población con AME de inicio infantil (consistente con AME tipo 1), todos los participantes en el ensayo ENDEAR y EMBRACE puede optar por recibir nusinersen mediante su inscripción en los estudios de extendidos.

  1. ¿Qué es lo próximo?

Vamos a seguir recogiendo datos de todos los participantes inscritos en el ensayo clínico en sus próximas visitas, trabajando en paralelo para presentar nuestros documentos para la regularización. Las presentaciones regulatorias incluirán los datos del análisis provisional de ENDEAR y de todos los demás datos clínicos y pre- clínicos actualmente disponibles. Anticipamos que vamos a poder presentar nuestras solicitudes de comercialización en la FDA y la EMA en los próximos meses, junto con los documentos necesarios en otros países. Estamos explorando opciones para acelerar la evaluación con ambos organismos y aún no hay un calendario específico para la revisión y aprobación potencial del nusinersen en cualquier región. La revisión y aprobación varía según el país, pero, en general, una vez aceptado o validado, la revisión estándar en los EE.UU. es de 10 meses y el promedio de la UE de entre 13-15 meses.

  1. ¿Cuáles son sus planes para el estudio CHERISH? ¿Va a realizar un análisis provisional en este ensayo también?

En base a nuestras conversaciones en curso con los reguladores, los datos del estudio controlado para AME de aparición tardía (consistente con AME el tipo 2) son necesarios para que sirvan para valorar la seguridad y eficacia de nusinersen en esta población afectada. Una vez que seamos capaces de recoger suficientes datos controlados para tener una vía para su aprobación en esa población, y seamos capaces de finalizar es estudio con brazo-control CHERIS, podremos determinar cómo proceder.

Estamos trabajando para completar nuestro estudio CHERISH lo más rápido posible y seguir estudiando todas las alternativas para acortar el tiempo necesario para para su revisión y potencial aprobación.

  1. ¿Van a abrir un Programa de Acceso Expandido (EAP)?

Teniendo en cuenta los datos positivos del análisis provisional, Biogen está trabajando para abrir un programa de acceso expandido (EAP ) para pacientes seleccionables con AME de inicio infantil (en consistencia con AME tipo 1). Esperamos que este programa marcará el comienzo de nuestros esfuerzos para permitir el acceso ampliado a nusinersen a los pacientes con AME.

Los lugares con ensayos clínicos existentes, por su experiencia en la administración de nusinersen, puede participar en los EAP, en los países donde se permitan efectuar dichos EAP de acuerdo con las leyes y regulaciones locales, pueda hacerse de forma operativa y haya una vía de suministro que permita la disponibilidad a largo plazo de nusinersen. Una vez que los EAP estén abiertos y se hayan conseguido las aprobaciones locales necesarias, los lugares participantes pueden comenzar las inscripciones en dichos EAPs, tras la transición de los participantes en el estudio ENDEAR al estudio abierto.

  1. ¿Cómo puedo saber si soy o mi hijo es elegible para el EAP ?

Por favor, consulten a sus médicos para obtener información más actualizada sobre la elegibilidad para el programa.

  1. ¿Cómo podremos encontrar más información sobre qué sucederá?

El análisis provisional representa un importante hito para el programa, pero aún tenemos trabajo por hacer a medida que avanzamos hacia nuestro principal objetivo que es conseguir la aprobación nusinersen. Estamos comprometidos a mantener abierta comunicaciones transparentes con la comunidad de afectados AME siempre que sea posible y seguiremos actualizando a la comunidad a medida que el programa avance.



 

   

 

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