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AveXis Recibe la Designación de la US FDA de Avance Terapéutico

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AveXis Recibe la Designación de la US FDA de Avance Terapéutico para la Terapia de Sustitución Génica AVXS-101 para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal Tipo 1

Resumen Simplificado de la noticia realizado por FundAME:

AveXis ha recibe la Designación de la Agencia Americana de Alimentación y Medicamentos (FDA) de Avance Terapéutico para su Terapia de Sustitución Génica AVXS-101 para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo 1.

Esta designación implica un reconocimiento de la FDA de la necesidad de conseguir terapias para el tratamiento de la AME Tipo 1. Además conllevará su compromiso para el asesoramiento para optimizar el proceso de ensayo y su vía de aprobación en caso de obtener resultados concluyentes.

La terapia génica AVXS-101 es una terapia que consiste en la corrección del defecto genético de los afectados por AME.

Noticia original de Avexis traducida al castellano:

Chicago, Illinois, 20 de Julio de 2016 – AveXis, Inc., una compañía que desarrolla tratamientos de terapia génica en fase de ensayo clínico para pacientes que sufren una enfermedad genética rara neurológica que amenaza su supervivencia, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA de sus siglas en Inglés) ha asumido la designación de Avance Terapéutico para el AVXS-10: la investigación principal líder de la compañía, candidata para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo 1 en pacientes pediátricos.

La Designación como Avance Terapéutico está basada en los resultados clínicos preliminares del ensayo en marcha del AVXS-10, desarrollados en colaboración con el Instituto de Investigación del Nationwide Children’s Hospital y la Universidad del Estado de Ohio.

“Estamos muy animados por haber recibido la Designación de Avance Terapéutico para el AVXS-101, y a la espera de colaborar con la FDA para determinar los próximos pasos a dar en el camino de desarrollo del AVXS-101” ha comentado Sean P. Nolan, presidente y consejero delegado de AveXis, “Mediante esta acción, la FDA reconoce las elevada necesidad de tratar a pacientes afectados por la AME mediante terapias efectivas”.

La FDA ha requerido a la compañía la solicitud de una reunión Tipo B para establecer una extensa discusión multidisciplinar para el programa de desarrollo del AVXS-101. La compañía tiene planificado remitir la solicitud de reunión a finales de este mes.

La AME, que es causante de la pérdida de las motoneuronas y de debilidad, es la causa genética más común de mortalidad infantil. La forma más severa de AME es el Tipo 1, que comprende aproximadamente el 60 por ciento de los casos nacidos, tiene como resultado la incapacidad de los afectados de sentarse sin ayuda, dificultades respiratorias y en la deglución.

Además, tiene como resultado la muerte o la necesidad de ventilación permanente para más del 90 por ciento de los pacientes antes de los dos años de edad.

Acerca de la Designación de Avance Terapéutico

La designación de Avance Terapéutico por la FDA se estableció para facilitar el diálogo entre la FDA y los patrocinadores para proporcionar asesoramiento sobre la generación de las evidencias necesarias para apoyar la aprobación de la terapia de un modo eficiente – con una asesoría más intensiva e interactiva mediante un eficiente programa de desarrollo de medicamentos, un compromiso organizacional que integre a los Directores Senior de la FDA, e idoneidad para el análisis y prioridad para la revisión de resultados.

Acerca de la AME

La AME es una enfermedad neuromuscular severa caracterizada por la pérdida de motoneuronas que conduce a una debilidad muscular progresiva y a la parálisis. La AME está causada por un defecto genético en el gen SMN1, gen que codifica la proteína SMN, proteína necesaria para la supervivencia de las motoneuronas. La incidencia de la AME es de 1 entre cada 10.000 nacidos vivos.

La forma más severa de la AME es el Tipo 1, un desorden genético letal caracterizado por pérdida de motoneuronas y asociado a la degeneración muscular, que conduce a la muerte o a la necesidad de soporte ventilatorio permanente antes de los dos años para más del 90 por ciento de los pacientes. La AME Tipo 1 es la principal causa genética de mortalidad infantil.

Acerca del AVXS-101

El AVXS-101 es una terapia génica patentada, candidata para el tratamiento de AME Tipo 1, mediante una administración única y es la única terapia génica en fase clínica de desarrollo para el tratamiento de la AME. El AVXS-101 se ha diseñado para dirigirse a la raíz monogenética causante de la AME y prevenir la degeneración muscular, corrigiendo el defecto y/o pérdida del gen primario SMN. El AVXS-101 también tiene como objetivo las motoneuronas, proporcionando un efecto de rápido inicio y cruzando la barrera hematoencefálica, permitiendo que la dosificación intravenosa se dirija tanto al sistema central como al periférico (sistémico).

Acerca de AveXis, Inc.

AveXis, Inc., es una compañía que desarrolla tratamientos de terapia génica en fase de ensayo clínico para pacientes que sufren una enfermedad genética rara neurológica que amenaza su supervivencia. La compañía es la propietaria de la terapia génica candidata en Fase 1 de ensayos clínicos, la AVXS-101,  para el tratamiento de la AME Tipo 1. Para información adicional, por favor, visiten www.avexis.com.

Declaración de expectativas:

Esta nota de prensa contiene una “declaración de expectativas”, de acuerdo a lo contenido en la Private Securities Litigation reform Act de 1995, relativa, entre otras cosas, a la investigación de AveXis, y a los planes de desarrollo y regulatorios para el AVXS-101, incluyendo el calendario previsto para la presentación de la solicitud de reunión Tipo B con la FDA, y el potencial para el desarrollo acelerado y la revisión del AVXS-101. Esta declaración de expectativas está basada en las expectativas actuales e involucra riesgos inherentes e incertidumbres, incluyendo factores que podrían retrasar, desviar o cambiar cualquiera de los datos y podría causar que los resultados reales difieran materialmente de los proyectados en esta declaración de expectativas. Los factores significativos que podrían causar que los resultados reales difirieran incluyen, aunque no se limitan, al riesgo de que la Denominación de Avance Terapéutico  pueda ser retirada por la FDA en el futuro, basándose en futuros resultados clínicos o en desarrollos regulatorios de los Estados Unidas y países extranjeros, así como otros factores comentados en los “Factores de Riesgo” y “Discusión de la gestión y análisis de las condiciones financieras y resultados de operaciones” en las secciones del Informe Anual de AveXis en la Forma 10-K del 31 de Diciembre de 2015, archivado con la SEC el 18 de Marzo de 2016. Adicionalmente a los riesgos descritos arriba y en el Reporte Anual en la Forma 10-K se recogen los Informes Anuales, Informes Trimestrales en la Forma 10-Q, Informes Actuales en la Forma 8-K y otros archivos con la SEC: otros factores desconocidos o impredecibles que podrían afectar a los resultados de AveXis. No puede haber ninguna garantía de que los resultados actuales o desarrollos previstos por AVEXIS se realizarán o, incluso si se concretan sustancialmente, que tengan los resultados expuestos en estas declaraciones prospectivas y que las estimaciones sean alcanzadas.Todas las declaraciones de expectativas contenidas en esta nota de prensa están expresamente calificadas por las notas de precaución o los contenidos aquí reflejados. AveXis advierte a los inversores de la fiabilidad las declaraciones de expectativas hechas por AveXis o en su nombre. Estas declaraciones de expectativas se refieren únicamente a los datos que se tienen hasta la fecha de emisión de esta nota de prensa (a menos que otra fecha esté indicada). AveXis no se compromete a ninguna obligación y declina específicamente cualquier obligación a publicar actualización o revisar cualquier declaración de expectativas si hay nuevos resultados o información, futuros eventos, excepto si es requerido por ley. 

 

   

 

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