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Avexis informa de sus datos para su ensayo en Fase I

NOTA DE PRENSA

Avexis informa de sus datos para su ensayo en Fase I en marcha del AVXS-101 para la Atrofia Muscular Espinal Tipo I

-- Jerry Mendell, MD, ha presentado los datos, al igual que el pasado 1 de Abril de 2016 en la Reunión Anual nº19  de la  American Society of Gene & Cell Therapy --

Chicago, 6 de Mayo de 2016 (Globe Newswire) – Avexis, Inc (NASDAQ:AVXS), una compañía que desarrolla nuevos tratamientos, en fase clínica, mediante terapia génica para pacientes que sufren una rara enfermedad genética que pone en riesgo la vida de los afectados, hoy ha presentado un análisis de datos provisionales como el pasado 1 de Abril de 2016 del ensayo en marcha del AVXS-101 para el tratamiento de la Atrofia Espinal Muscular (AME) tipo 1. Jerry Mendell, MD, director del Centro de Terapia Génica en el Instituto de Investigación en el Nationwide Children’s Hospital, ha presentado los datos en el 19º Encuentro Anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular en Washington, D.C.

Los datos presentados en el encuentro han mostrado que el AVXS-101 continua demostrando un perfil favorable de seguridad en los pacientes en estudio, sin que se hayan identificado problemas relativos a la seguridad o tolerabilidad relacionados con el tratamiento; todos los pacientes en los grupos de baja dosis y dosis terapéutica permanecen sin “eventos”, definidos como la defunción o la necesidad de que un paciente requiera de al menos 16 horas al día de aporte ventilatorio para respirar durante 14 días consecutivos en ausencia de una enfermedad aguda reversible, o perioperativo; y las marcas medias de función motora continúan incrementándose, habiendo dos pacientes alcanzado una funcionalidad motora en un intervalo considerado como normal.

El Dr. Mendel ha dicho, “considerando la rapidez y lo devastador del curso de la enfermedad AME tipo 1, es muy alentador ver que todos los pacientes de ambos grupos han permanecido sin eventos, y todos los pacientes han mostrado mejoras sostenibles sobre la línea base en la funcionalidad motora desde que recibieron el AVXS-101. Adicionalmente, nuevos datos presentados hoy, parecen indicar que el AVXS-101 puede tener un impacto positivo tanto en el soporte pulmonar como en el nutricional en los pacientes del ensayo afectados por AME Tipo I, lo que puede impactar sobre la supervivencia global”.

El estudio en marcha en Fase I está diseñado para valorar la seguridad e indicaciones sobre la eficacia preliminar del AVXS-101 en pacientes afectados por AME Tipo I. Los datos, como los del 1 de Abril, de 2016, han mostrado que:

  • AVXS-101parece ser que tiene un perfil favorable en seguridad y es generalmente bien tolerado por los pacientes estudiados. Ha habido un total de 74 Eventos Adversos (AEs) registrados, 22 de los cuales se clasificaron como Eventos Adversos Serios (SAEs). Dos de los 22 fueron considerados relacionados con el tratamiento y, como se informó con anterioridad, esos SAEs fueron elevaciones clínicamente  asintomáticas de las enzimas del hígado. De los 52 AEs, 3 fueron debidos a elevaciones de enzimas hepáticas experimentadas por dos pacientes. Todos los AEs y SAEs debidos a la elevación de enzimas hepáticas se resolvieron con tratamiento de prednisolona. Otros AEs no derivados del tratamiento eran esperados y asociados a la AME.

  • Ningún paciente de cada grupo de dosificación ha experimentado un “evento”. La edad media libre de eventos de los 15 pacientes fue de 14.9 meses, y la edad media de los pacientes del Grupo I fue de 25.7 meses y del grupo 2 fue de 11.7 meses. La historia natural de la enfermedad indica que el 25 por ciento de los pacientes de AME Tipo I sin tratamiento sobreviven sin eventos hasta los 13.6 meses de edad y que el 8 por ciento sobrevive sin eventos hasta los 20 meses.

  • Se ha observado un incremento medio de 8.7 puntos y de 19.2 puntos en la escala CHOP-INTEND en los grupos 1 y 2 respectivamente. Nueve de los 12 pacientes (el 75 por ciento) y 7 de los 12 pacientes (58 por ciento) en el grupo 2 han alcanzado unas parcas en la escala CHOP-INTEND de al menos 40 puntos o 50 puntos respectivamente. Dos pacientes han alcanzado la marca máxima de 64 puntos. Una puntuación de 60 puntos se considera normal. La prueba para niños  de Desórdenes Neuromusculares del Children’s Hospital de Filadelfia (CHOP-INTEND) es un test desarrollado para medir las habilidades motoras en pacientes con AME tipo I.

  • La historia natural de los AME tipo I indica que la debilidad bulbar conduce a una deglución disminuida, malnutrición y fallos de crecimiento. La edad media de fallo de crecimiento son los 7 meses. La edad media para el soporte nutricional son los 8 meses (IQR 6-13 meses). AVXS ha informado hoy que 7 de los 7 (el 100%) de los pacientes tratados con el AVXS-101 que no necesitaban soporte alimenticio antes del tratamiento, continúan sin alimentación asistida como en el 1 de Abril de 2016 en el ensayo en Fase I en marcha. Cinco pacientes tenían tubo de alimentación gástrica previamente a la administración de la terapia génica. Un paciente del Grupo 2 que tenía un tubo de alimentación gástrica previo a la administración de la terapia es capaz de alimentarse oralmente.

  • La historia natural de los AME Tipo I indica debilidad muscular bulbar, debilidad muscular esquelética en el cuello y debilidad muscular intercostal asociada a disfuncionalidad respiratoria, pobre limpieza de las secreciones de las vías respiratorias, riesgo de aspiraciones e infecciones recurrentes ligadas al fallecimiento o a la ventilación permanente. La edad media para la ventilación permanente o el fallecimiento son los 10.5 meses (IQR 8.1 – 13.6 meses) y sobre los 13.6 meses sólo el 25 por ciento de los AME tipo I continúan vivos y sin ventilación permanente. En el ensayo en marcha, 8 de los 10 (80%) pacientes tratados con AVXS-101 que no usaban aporte de ventilación bifásica/2 niveles (BiPAP) antes de la transferencia génica continúan sin soporte ventilatorio como en el 1 de Abril de 2016 (las 2 excepciones se han dado tras enfermedad/hospitalización severa para ayudar a la recuperación).

“Estamos alentados por estos resultados intermedios y trabajamos con diligencia para llevar el AVXS-101 a los pacientes afectados por AME Tipo 1, una enfermedad devastadora para la que no existen en la actualidad terapia aprobadas por la FDA”, ha comentado Suku Nagendran, MD, Vicepresidente Senior y Jefe Médico Ejecutivo de AveXis. “Perseguimos comprobar los datos del ensayo en marcha en este año y el desarrollo del AVXS-101”.

Diseño del Ensayo en Fase I

El estudio abierto en Fase I, con escalación de la dosificación se ha diseñado para evaluar la seguridad y los indicadores de eficacia preliminar  del AVXS-101 en pacientes afectados por AME tipo I. Los resultados primarios de este estudio son la seguridad y tolerabilidad. Los resultados secundarios son la medida de la eficacia, definida como el tiempo desde el nacimiento hasta un “evento”, definiendo evento como el fallecimiento o la necesidad de soporte ventilatoria durante 16 horas al día durante 14 días consecutivos en ausencia de una enfermedad aguda reversible perioperatoria. Los resultados de las medidas exploratorias incluyen pruebas de función motora, medida de acuerdo a la escala del Children’s hospital de Philadelphia Infant Test de Desordenes neuromusculares (CHOP-INTEND), un test desarrollado para medir las habilidades motoras de pacientes con AME Tipo I, y otros estudios y pruebas de hitos motores de desarrollo.

El protocolo clínico requiere que cada paciente reciba un dosis única de AVXS-101, mediante administración vía inyección intravenosa en un período de una hora. Los pacientes permanecen en el lugar del ensayo clínico durante las 48 horas posteriores a la administración del fármaco para ser controlados previamente a la descarga, y semanalmente se realizan evaluaciones de seguimiento durante el mes posterior a la administración. Tras el primer mes, valoraciones adicionales se llevan a cabo durante 23 meses.

La inscripción en el ensayo está completa con un total de 15 pacientes que cumplen como requisitos de inscripción el diagnóstico de AME Tipo I antes de los seis meses de edad, con dos copias de genes de respaldo SMN2, determinados mediante prueba genética. El ensayo incluye dos grupos de dosificación:

  • Grupo I (dosis baja) incluye tres pacientes administrados con (6.8x1013) en edades desde los 5.9 hasta los 7.2 meses de edad en el momento de la administración;

  • Grupo 2 (dosis terapéutica propuesta) incluye 12 pacientes administrados con 2.0x1014vg/kg) con edades entre los 0.9 y 7.9 meses en el momento de la administración de la dosis.

Acerca de la AME

La AME es una enfermedad neuromuscular severa caracterizada por la pérdida de neuronas motoras unida a la debilidad muscular progresiva y la parálisis. La AME está causada por un defecto genético en el gen SMN1 que codifica la SMN, una proteína necesaria para la supervivencia de las neuronas motoras. La incidencia de la AME es de aproximadamente 1 de cada 10.000 nacimientos.

La forma más severa de AME es el Tipo I, un desorden genético caracterizado por la pérdida de neuronas motoras y asociada al deterioro muscular, que provoca una mortalidad o la necesidad de soporte respiratorio vital en más del 90 por ciento de los pacientes. La AME tipo I es la principal causa genética de mortalidad infantil.

Acerca de AVXS-101

El AVXS-101 es una terapia génica patentada candidata para en tratamiento de la AME Tipo I de administración única intravenosa y es la única terapia génica en fase de ensayo y desarrollo para el tratamiento de la AME. El AVXS-101 está diseñado para dirigirse a la raíz monogenética causal de la AME y prevenir el incremento de la degeneración muscular dirigiéndose al gen primario dectuoso y/o perdido SMN. El AVXS-101 también actúa sobre las neuronas motoras proporcionando un efecto inicial rápido y cruzando la barrera hematoencefálica permitiendo de este modo que la administración intravenosa (IV) alcance sus objetivos tanto centrales como periféricos.

Acerca de AveXis, Inc.

AveXis es una compañía de terapia génica en fase de ensayos que desarrollo tratamientos para los pacientes que sufren una enfermedad neurológica genética rara y potencialmente mortal. La compañía es la propietaria principal de la terapia génica candidata AVXS-101 que está desarrollando el ensayo en Fase I, actualmente en marcha para el tratamiento de la AME Tipo I. Para Más información, por favor visiten www.avexis.com.

Declaración de expectativas:

Esta nota de prensa contiene una “declaración de expectativas”, de acuerdo a lo contenido en la Private Securities Litigation reform Act de 1995, relativa, entre otras cosas, a la investigación de AveXis, y a los planes de desarrollo y regulatorios para el AVXS-101, incluyendo los tiempos esperados para informar de los resultados del ensayo en marcha en Fase I, del potencial del AVXS-101 y su impacto positivo en el soporte pulmonar y nutricional para los afectados por AME Tipo I. Esta declaración de expectativas está basada en las expectativas actuales e involucra riesgos inherentes e incertidumbres, incluyendo factores que podrían retrasar, desviar o cambiar cualquiera de los datos y podría causar que los resultados reales difieran materialmente de los proyectados en esta declaración de expectativas. Los factores significativos que podrían causar que los resultados reales difirieran incluyen, aunque no se limitan, al alcance, progreso, expansión y costes de desarrollo y comercialización de los productos candidatos de AveXis; desarrollos regulatorios en los Estados Unidos y otros países, así como otros factores discutidos en las secciones del Informe Anual de AveXis “Factores de Riesgo” y “Discusión de la gestión y análisis de las condiciones financieras y resultados de operaciones” en la forma 10-K del 31 de Diciembre de 2015, archivado con la SEC el 18 de Marzo de 2016. Adicionalmente a los riesgos descritos arriba y en la Forma 10-K se recogen los Informes Anuales, Informes Trimestrales en la Forma 10-Q, Informes Actuales en la Forma 8-K y otros archivos con la SEC, otros factores desconocidos o impredecibles podrían afectar a los resultados de AveXis. De este modo, no puede asegurarse que los resultados y estimaciones establecidos en la declaración de expectativas  sean alcanzados.

Todas las declaraciones de expectativas contenidas en esta nota de prensa están expresamente calificadas por las notas de precaución o los contenidos aquí reflejados. AveXis advierte a los inversores de la fiabilidad las declaraciones de expectativas hechas por AveXis o en su nombre. Estas declaraciones de expectativas se refieren únicamente a los datos que se tienen hasta la fecha de emisión de esta nota de prensa (a menos que otra fecha esté indicada). AveXis no se compromete a ninguna obligación y declina específicamente cualquier obligación a publicar actualización o revisar cualquier declaración de expectativas si hay nuevos resultados o información, futuros eventos, excepto si es requerido por ley.

 

 

   

 

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