FundAME

Resumen de la Nota de Prensa emitida por Ionis Pharmaceuticals, Inc. 21 de Abril de 2016.

 

Resumen de la Nota de Prensa emitida por Ionis Pharmaceuticals, Inc.

21 de Abril de 2016.

 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., ha emitido un comunicado con fecha 21 de abril de 2016, aportando nuevos datos actualizados sobre el ensayo en marcha en Fase 2 del medicamento “Nusinersen”, concretamente: sobre resultados observados en niños con Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo I. Dichos resultados fueron presentados en el encuentro de la Academia Americana de Neurología.

Los hechos más relevantes se resumen a continuación:

-          No ha habido nuevos eventos, definidos como la necesidad de ventilación permanente o fallecimientos desde Diciembre de 2014.

-          Todos los niños que continúan en estudio (n=15) son mayores de dos años y algunos mayores de tres.

-          Se han alcanzado nuevas marcas en las escalas musculares, con un incremento medio de 22.5 puntos (escala CHOP INTEND) a los 26 meses, sin evidencias de haber alcanzado una mejora terapéutica máxima.

-          Los niños han alcanzado nuevos hitos motores desde las evaluaciones de línea base:

o   Pueden sentarse de manera estable sin apoyo (n=8)

o   Pueden permanecer en pie con o sin apoyo (n=5)

o   Pueden caminar (n=2)

-          Los datos reflejan un incremento en las mediciones de la electrofisiología neuromuscular.

-          No ha habido problemas de tolerabilidad ni de seguridad del medicamento.

El procedimiento de punción lumbar ha sido bien tolerado por los niños con AME y se muestra como viable. No ha habido eventos adversos serios relacionados con el medicamento y la mayoría de los eventos adversos serios han sido debidos a inspecciones respiratorias.

Biogen ha manifestado su compromiso en la evolución del medicamento Nusinersen tan rápido como sea posible. Además están preparando el lanzamiento potencial del medicamento. El progreso que se está alcanzando en los estudios en fase 3 abiertos (denominados CHERISH e ENDEAR) les hace pronosticar que tendrán todos los datos de ambos ensayos en la primera mitad de 2017.

La información completa del comunicado se encuentra disponible en el siguiente enlace:

http://ir.ionispharma.com/phoenix.zhtml?c=222170&p=irol-newsArticle&ID=2158750

 

   

 

Recibe nuestra Newsletter

Contacta

CIF: G- 99075087

Calle Antonio Miró Valverde, Nº 7 - Piso 5º G 28055 Madrid.

Tel: 634 238 004 Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.