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AveXis Inc., anuncia el fin de su periodo de reclutamiento de pacientes afectados por AME Tipo I

AveXis Inc., anuncia el fin de su periodo de reclutamiento de pacientes afectados por AME Tipo I (ensayo clínico de AVXS-101 en Fase I). Terapia Génica. Chicago, 4 de enero de 2016. 


Resumen simplificado: 

La compañía farmacéutica Avexis Inc., ha anunciado en sus redes que ya se han reclutado los 15 pacientes afectados por AME tipo I de la Fase I de ensayo clínico de AVXS-101. Los bebés han sido distribuidos entre dos cohortes de ensayo.

Su Presidente y Director General comenta que esta primera fase de ensayo servirá para tener una base sobre la que continuar el estudio de la enfermedad, bien sea en bebés tipo I, como en otras tipologías de AME a futuro.


 texto completo 

La compañía farmacéutica Avexis Inc., anuncia en su web que ha concluido el reclutamiento de pacientes afectados por AME tipo I para el ensayo clínico de AVXS-101 en Fase I. 

Para el ensayo se han reclutado un total de 15 pacientes afectados por AME tipo I que cumplían con los criterios diagnósticos exigidos para el mismo: diagnóstico de AME tipo I antes de los 6 meses de edad, con dos copias de SMN2 determinados por la prueba genética.

El ensayo incluye 2 cohortes de dosificación:

- Cohorte 1: para 3 pacientes dosificados con (6.7 X1013 vg/kg) y  de 6 a 7 meses de edad en la fecha de la dosificación.

- Cohorte 2: para 12 pacientes dosificados con (2.0X1014vg/kg) y de 1 a 8 meses en la fecha de la dosificación.

"Estamos muy contentos de haber alcanzado este importante hito clínico, en nuestro esfuerzo por llevar AVXS-101 a los pacientes que sufren de AME Tipo 1: una enfermedad devastadora para la que actualmente no hay tratamientos aprobados por la FDA", expone Sean Nolan, Presidente y Director General de AVEXIS. "Los datos de este primer ensayo servirán para futuros estudios clínicos en afectados por AME Tipo 1 y potencialmente: a otras tipologías de AME. Esperamos con mucho interés la revisión de los datos de este estudio en el próximo año, a medida que seguimos con el desarrollo de AVXS - 101

 

   

 

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