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Estado de ensayos de IONIS (ISIS)

COMUNICADO SOBRE EL ESTADO DE LOS ENSAYOS Y PROCEDIMIENTOS DE APROBACIÓN DE LOS TRATAMIENTOS EN FASE DE INVESTIGACIÓN DE IONIS.

 


Resumen Simplificado:

El comunicado es una actualización del estado de los ensayos y procedimientos de aprobación de los tratamientos en fase de investigación de IONIS.

Los ensayos en Fase 3 (CHERISH Y ENDEAR), están avanzado de acuerdo a la planificación establecida y se prevé se completen en 2017. 

Los ensayos en Fase 2 (EMBRACE y NURTURE) avanzan igualmente de acuerdo a los hitos planificados.

Ha comenzado el estudio SHINE que consiste en la extensión de la terapia a los niños que han completado los ensayos CHERISH y ENDEAR y cumplen con los requisitos. IONIS está comprometida con la búsqueda de la vía más corta para conseguir la aprobación de los tratamientos pero cuidando no comprometer la seguridad, eficacia y el análisis de los resultados obtenidos.


texto completo 

Estimados miembros de la comunidad AME,

Como respuesta a vuestras solicitudes de información, a continuación os proporcionaros una actualización de nuestro programa de investigación a familiares y afectados por la AME. Desde nuestra última publicación, hemos conseguido importantes progresos en el programa de desarrollo de compuestos.

Nuestras reuniones periódicas con en cooperación con las autoridades regulatorias alrededor del mundo han sido muy productivas en nuestro trabajo para definir la vía más rápida y directa hacia un análisis regulatorio y potencial aprobación. A través de nuestra colaboración con las agencias regulatorias continuamos explorando vías aceleradas para, con optimismo, alcanzar nuestra meta de conseguir una terapia potencial para los afectados por la AME en el período de tiempo más breve posible.

En los últimos meses, hemos conseguido múltiples hitos que nos acercan a esta meta:

  • El reclutamiento para nuestros estudios clínicos continúa, lo que significa que estamos consiguiendo progresos significativos para recopilar los datos necesarios para su análisis y aprobación. Nuestros estudios en fase 3 pivotante continúan camino de completarse en 2017. Como puntos relevantes:
    • Nuestro estudio en niños en fase 3, CHERISH, ha finalizado su objetivo de reclutamiento.
    • Nuestro estudio en bebes en fase 3, ENDEAR sigue su plan de reclutamiento de acuerdo a lo previsto.

Nuestros estudios en Fase 2 están también dentro de la planificación establecida:

    • El estudio EMBRACE ha completado el reclutamiento casi por completo.
    • El estudio NURTURE, que recluta a recién nacidos presitomáticos con diagnóstico genético de AME continua avanzando en el reclutamiento.
  • El estudio SHINE ha comenzado. Se trata de una extensión, abierta para pacientes elegibles que han completado ENDEAR y CHERIS, asegurando a todos los niños que han completado alguno de estos estudios la oportunidad de recibir terapias activas.

Para información adicional de los ensayos clínicos por favor, visiten hffp://clinicaltrials.gov/ 

Continuamos siendo optimistas sobre los datos obtenidos de los estudios abiertos. Sin embargo, es importante recordar que nuestros estudios pivotantes controlados en Fase 3 fueron diseñados para demostrar la seguridad y eficacia de los compuestos en investigación definitivamente, y los resultados serán necesarios para el proceso de aprobación. En cada punto del desarrollo de los estudios, nos hemos preguntado y hemos trasladado a los reguladores, las posibilidades que podría haber de acortar el proceso, y seguimos explorando todas las alternativas regulatorias.

Para nosotros es muy importante conseguir el acceso temprano a los pacientes en el momento oportuno. Nuestra meta es conseguir que el compuesto investigado esté disponible para los pacientes, una vez que todos los criterios se hayan cumplido. Confiamos en que, haciéndolo de este modo no retrasaremos los ensayos clínicos o comprometeremos los datos que son necesarios para que los reguladores para tomar una determinación acerca de la seguridad y eficacia del compuesto en investigación y, posteriormente, seamos capaces de finalizar el estudio controlado con placebo.

A lo largo del 2016, continuaremos trabajando sin descanso para reclutar y dirigir nuestros estudios en Fase 3 por el camino más expeditivo posible y estamos comprometidos a actualizar a la comunidad AME cuando podamos. Lo más importante es que permanecemos firmes en nuestra meta de conseguir una terapia aprobada a la comunidad AME.

Atentamente.

 

   

 

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