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[SMA Europe] Tuesday Conference Call

 

 

 

 

Como respuesta a las numerosas solicitudes de la comunidad de afectados por la AME, Biogen e Isis Pharmaceuticals, actualizamos el estado del desarrollo clínico de nuestro fármaco en investigación, actualmente en Fase 3 de ensayos.

Estimados miembros de la comunidad AME,

En los últimos meses, hemos recibido muchas cuestiones de la comunidad AME acerca de nuestro fármaco en investigación y de cuándo podría estar ampliamente disponible para la comunidad de afectados por la AME. Estamos intensamente motivados por vuestras historias y reconocemos la necesidad urgente en la comunidad AME de pacientes y familias que conviven con esta enfermedad devastadora y queremos ofreceos nuestras impresiones acerca de cuestiones clave relacionadas con nuestro programa para el tratamiento de la AME. Comprendemos que las palabras no os reconfortarán y tranquilizarán en la medida que os merecéis, pero esperamos al menos, poder dar respuesta a alguna de vuestras cuestiones.

En primer lugar, queremos aseguraos que estamos haciendo todo cuanto está en nuestra mano para avanzar en nuestra investigación y desarrollo del fármaco, y esperamos que sea aprobado tan pronto como sea posible. A pesar de que el proceso de desarrollo de fármacos puede ser frustrantemente lento, el programa en desarrollo ha progresado con mayor velocidad que la mayoría. La comunicación con los reguladores ha sido constante y continuamos participando en frecuentes y productivas reuniones con autoridades sanitarias tanto en los EEUU como en toda la UE para conseguir sacar adelante el fármaco por la vía más corta y rápida. De cualquier modo, hemos de continuar con el control exhaustivo del estudio en la Fase 3 de los ensayos clínicos con el objeto de recopilar los datos necesarios para que los reguladores puedan deliberar acerca de su seguridad y eficacia.

Una pregunta que efectúan muchos padres y pacientes afectados por la AME es, cómo interpretar los resultado obtenidos hasta la fecha en el Ensayo Abierto de la Fase 2. Al igual que todos vosotros, nos sentimos alentados por dichos resultados. Sin embargo, los datos actuales del ensayo abierto, aunque son apasionantes y apoyan la investigación, no son unos resultados aleatorios definitivos del estudio comparativo del ensayo. Seguimos comprometidos con la ejecución de los estudios esenciales de la fase 3 con la mayor brevedad posible para confirmar la evidencia probatoria necesaria para su valoración por las autoridades regulatorias de los EE.UU., la UE y el resto del mundo.

Somos conscientes de la imperiosa espera de los pacientes y las familias respecto al acceso a los tratamientos y este punto nos motiva y empuja en nuestro trabajo contra la AME.

Nuestro objetivo actual es avanzar en el Control Integral de los Estudios en su Fase 3 que será imprescindible para la aprobación. Confiamos en que este enfoque es el mejor medio para poner el fármaco en investigación a disposición de la comunidad AME en el período de tiempo más breve y llegar al mayor número de pacientes.

Los pacientes y las familias nos preguntan frecuentemente sobre el acceso a fármacos en fase de investigación previamente a su a aprobación por las autoridades regulatorias y el período de tiempo asociado a la apertura del Programa de Acceso Extendido (EAP de acuerdo a sus siglas en inglés). Esta es una de las preguntas más difíciles entre las que hemos recibido y desafortunadamente, no tiene respuestas sencillas.

Nuestra meta es, que con suerte podamos poner a disposición de los pacientes nuestro fármaco en investigación, tras confirmar que haciéndolo no pondremos en riesgo la recopilación de los datos necesarios requeridos por los reguladores, con objeto de determinar su seguridad y eficacia, y tras ser capaces de finalizar la construcción de un estudio comparativo adecuado. Distribuir nuestro fármaco con anterioridad en el procedimiento, podría poner en peligro su potencial aprobación y, en última instancia, su acceso a los pacientes alrededor del mundo. A pesar de que nos gustaría ofrecer más detalles sobre los plazos para la aplicación de un Programa de Acceso Extendido (EAP), las anteriores variables nos impiden actualmente confirmar hitos concretos. Continuaremos trabajando con diligencia con los Reguladores y os trasladaremos más información tan pronto como nos sea posible.

La participación de los pacientes y de la comunidad es vital para el éxito de cualquier ensayo clínico, especialmente en enfermedades raras como la AME. Queremos agradeceos la importante contribución que esta comunidad ha efectuado en la divulgación y concienciación de la enfermedad y en el intercambio de Experiencias con nosotros y las agencias reguladoras.

Seguimos agradeciendo el diálogo con la comunidad AME y queremos haceos saber que a pesar de que haya períodos en los que no emitamos comunicados, nos comprometemos a proporcionar tanta información como podamos y distribuirlas tan pronto nos sea posible.

Nos mantenemos firmes en nuestro objetivo colectivo de avanzar en este programa para que con suerte tengamos este fármaco en investigación aprobado y disponible para tantos pacientes como sea posible, con la mayor rapidez.

Atentamente,

Biogen e Isis Pharmaceuticals 

 

 

   

 

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