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ABIERTA FASE DE RECLUTAMIENTO - ENSAYO CLÍNICO - AFECTADOS AME TIPO II

 

 30/11/2015 Cerrado reclutamiento

 

RECLUTAMIENTO - ENSAYO CLÍNICO - AFECTADOS AME TIPO II

(ISIS-BIOGEN SMN-Rx)

 

El mecanismo de acción del medicamento ISIS SMN-Rx, un oligonucleótido antisentido es una molécula que se une al RNA del gen SMN2 y lo ayuda a que produzca una proteína completa en mayor cantidad. Fue investigado en el modelo de ratón AME y los resultados fueron prometedores. Este medicamento se administra por medio de una inyección en la columna lumbar dentro del líquido cefalorraquídeo (como ocurre en las anestesias raquídeas y epidurales).

 

 

Les informamos de que el ensayo clínico previsto por ISIS-Biogen con el compuesto SMN-Rx, ha abierto el reclutamiento para niños y niñas afectadas por AME tipo II de entre 2 y 12 años:

 

Los criterios de inclusión para acceder al mismo son:

 

  • Firma y entrega de consentimientos informados por parte de los padres/tutores del menor.

  • Estar clínicamente diagnosticado de AME.

  • Aparición de sintomatología en el afectado a partir de los 6 meses de edad.

  • Tener entre 2 y 12 años de edad.

  • Tener capacidad para sentarse de manera independiente, y no haber tenido nunca la capacidad de caminar de forma independiente.

  • Puntuar entre 10 y 54 en la Escala Motora Hammersmith-ampliada.

  • Comprometerse a completar todos los procedimientos del estudio, valoraciones y visitas estipuladas. El investigador valorará igualmente si el menor posee las condiciones de apoyo psicosociales adecuadas.

  • Contar con una esperanza de vida estimada en más de 2 años en la fase de reclutamiento (atendiendo  la valoración del investigador).

  • Poder aplicar anestesia o sedantes en el procedimiento al menor en el caso de que se requiera.

  • En el caso de menores que hayan alcanzado la edad reproductiva: satisfacer requisitos anticonceptivos.



El ensayo se llevará a cabo en Barcelona (Hospital San Joan de Deu); rogamos a los interesados se pongan en contacto con el Dr. Andrés Nascimento (+34  932804000 ext 70438 y 70439, email: Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.) o el Dr. Eduardo Tizzano (+34 932746000 ext 6945, email: Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.).

 

Si desea consultar la información oficial publicada acerca de este ensayo visite

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02292537?term=isis+sma&rank=3&show_locs=Y#locn



Tal y como avanzamos en comunicados anteriores, el mismo compuesto está siendo aplicado en España a través de otro ensayo clínico en bebés afectados por AME tipo I (el ensayo se encuentra actualmente en fase 3 – internacional). Los centros hospitalarios vinculados son en este caso: Hospital Universitario La Paz (Madrid), y el Hospital Vall d´Hebrón, (Barcelona). Interesados en ampliar información sobre ensayo en bebés tipo I contacten por favor con el Dr. Eduardo Tizzano (Barcelona, Hospital Vall d´Hebrón: +34 (0) 935537369/ Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.) o Dr. Samuel P Pascual (Madrid, Hospital Universitario La Paz: +34 (0) 91-7277388/ Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.).

Si desea consultar la información oficial publicada acerca de este ensayo visite: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02193074?term=isis+sma&rank=2&show_locs=Y#locn

 

 

 

   

 

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