FundAME

Comunicado emitido por el equipo responsable de PTC/ROCHE de RG7800

Estimados miembros de Fundame:

A continuación les hacemos conocedores de la traducción de un comunicado 
emitida por el equipo responsable del desarrollo del ensayo clínico de 
Laboratorios Roche-PTC relativo a la RG7800 y que ha sido remitida a SMA 
EUROPE, entidad a la que pertenece Fundame.

Estimados miembros de la Comunidad de Atrofia Muscular Espinal:



Nos gustaría informarles acerca de las últimas noticias relativas al 
desarrollo clínico de la RG7800, modificador del SMN2 que está siendo 
estudiado como tratamiento potencial para la Atrfia Muscular Espinal 
(AME). Este compuesto es el resultado de una colaboración entre 
laboratorios Roche, PTC Therapeutics, y SMA Foundation.

Laboratorios Roche inició en noviembre de 2014 el ensayo 
“Moonfish”(fases 1b/2ª), en base a los resultados obtenidos en un ensayo 
previo con voluntarios sanos y estudios toxicológicos realizados con 
animales durante más de 13 semanas. El objetivo principal de este ensayo 
era el investigar la seguridad y la tolerancia de la RG7800, a la par de 
medir la tolerancia de la concentración del compuesto en el cuerpo a lo 
largo del tiempo (farmacocinética), así como el efecto sobre el enlace 
de SMN2 ARNm y la producción de la proteína SMN.

En paralelo al ensayo denominado “Moonfish”, hemos estado investigando 
los efectos en el uso a largo plazo de la RG7800 en animales. El 
realizar estos estudios en animales es un requisito estandarizado para 
desarrollar nuevos medicamentos. En este estudio, hemos observado un 
hallazgo inesperado relativo a la seguridad de los ojos de los 
animales. Al ser de suma importancia para nosotros la seguridad de 
nuestros pacientes, hemos suspendido inmediatamente la dosificación del 
ensayo Moonfish como medida cautelar.

Es importante subrayar que se ha realizado una revisión a todos los 
pacientes involucrados en el ensayo Moonfish y que no se han hallado 
indicios de irregularidades relativas a su bienestar. Los animales cuyos 
ojos se vieron afectados recibieron dosis con concentraciones superiores 
de la RG7800 administrados a pacientes. Estamos en estos momentos 
estudiando a fondo estos hallazgos observados en los animales para poder 
confirmar cuáles serán los próximos pasos a dar en relación al ensayo 
Moonfish en un futuro cercano.

Todos los pacientes incluidos en el ensayo Moonfish están siendo 
informados de este hallazgo y serán objeto de seguimiento de acuerdo al 
protocolo establecido por el estudio. En el momento de suspensión de las 
dosis, la primera cohorte del ensayo había completado el tratamiento, y 
tres pacientes habían comenzado a recibir tratamiento en una segunda 
cohorte de la dosis. Ninguna afectación negativa había sido observada 
relacionada con a la RG7800. Nos gustaría hacer hincapié en que la 
decisión de suspender las dosificaciones se ha tomado como medida de 
precaución, dada la importancia que tiene para nosotros la seguridad de 
los pacientes.

Nos gustaría agradecer el apoyo continuo a nuestro programa de AME. 
Tanto Laboratorios Roche, PTC Therapeutics y SMA Foundation están 
plenamente comprometidos con el desarrollo de tratamientos para la AME y 
os mantendrán informados de los próximos pasos del estudio “Moonfish”.

Atentamente,

El equipo de desarrollo de RG7800.

Luca Santarelli, PhD, MD Stuart Peltz, PhD Loreng Eng

 

   

 

Recibe nuestra Newsletter

Contacta

Calle Antonio Miró Valverde, Nº 7 - Piso 5º G 28055 Madrid.

Tel: 634 238 004 Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.