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Noticia relevante para la comunidad AME

A la espera de confirmación por parte de Laboratorios Roche, mostramos traducción de una publicación efectuada por PTC el pasado lunes 4 de mayo a través de su informe terapéutico del primer cuatrimestre de 2015: 

http://money.cnn.com/news/newsfeeds/articles/prnewswire/NY98233.htm

Resultados destacados en la conferencia anual de la Academia Americana de Neurología (22 de abril, sesión de ciencia emergente):

Los datos del estu

dio clínico de AME en Fase 1 demostraron un aumento dependiente y significativo ligado a la producción de larga duración de SMN2 ARNm. Tras una única dosis se observó un aumento aproximado del 80% en los niveles de mRNA de longitud completa en la expresión de SMN2. Dado que el gen SMN2 en voluntarios sanos es el mismo que en pacientes con AME, los resultados son en definitiva la prueba del mecanismo, basado en el efecto farmacodinámico esperado. La Fase 1 estudio clínico se completó en la primavera de 2014 y fue bien tolerado en todas las dosis estudiadas.

Nuevos desarrollos preclínicos y clínicos en torno a la AME: dosificación del primer cohorte en Fase 2, estudio MOONFISH completado con éxito.

La RG7800 fue tolerada correctamente y los exámenes preliminares de los datos ciegos indicaban incrementos sustanciales de larga duración en SMN2 ARNm. Datos preclínicos observados en animales muestran que, a largo plazo se encuentran concentraciones superiores a las deseables en los ojos de estos, hallazgo que no fue así observado en los pacientes (seres humanos). Como medida de precaución, los socios y colaboradores han decidido suspender temporalmente la dosificación a pacientes adicionales, con el fin de evaluar este hallazgo y confirmar próximos pasos para MOONFISH.

Tan pronto como vayamos conociendo más noticias sobre la suspensión del ensayo, nos aseguraremos de comunicarlo a la comunidad. Las personas registradas en el Registro de Pacientes AME (www.registroame.org) recibirán un correo electrónico con información al respecto.

 

   

 

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