FundAME

Aclaración sobre ensayos en España

 A FECHA DE 26/04/2016 RECLUTAMIENTOS CERRADOS EN TODOS LOS ENSAYOS

Actualmente en España está abierto el reclutamiento para dos ensayos distintos del medicamento SMNRx desarrollado por las compañias farmacéuticas ISIS y BIOGEN:  un ensayo para afectados menores de 6 meses y con AME tipo 1, que se están realizando en el Hospital Uuniversitario de la Paz en Madrid y el el hospital  Vall de Hebron en Barcelona, y un segundo ensayo que ha abierto el reclutamiento recientemente para afectados no ambulantes con una edad comprendida entre los 2 y 12 años en Sant Joan de Déu. Ambos ensayos tendrán un tamaño pequeño y se realizarán con pacientes residentes en España.

 

 Comunicado del Dr Eduardo Tizzano,

(Asesor científico de FundAME, Investigador principal en España de los ensayos clínicos para la AME lllevados a cabo por ISIS-Biogen y Roche)

 

Actualización: 21 de abril de 2015

 

Los Ensayos Clínicos son estudios de investigación que prueban el funcionamiento de posibles mejorías en el seguimiento clínico en las personas. En general, son más conocidos cuando se realizan para  comparar un tratamiento nuevo con uno que ya se encuentra disponible o para probar un tratamiento en una enfermedad que no lo tiene. El último caso es el de la Atrofia Muscular Espinal.

Cada ensayo clínico tiene un Protocolo para llevarlo a cabo y describe qué se hará en el estudio, cómo se hará y cuál será el efecto beneficioso esperable. Cada estudio tiene sus propias reglas acerca de quién puede participar.

En un Ensayo Clínico existen tres fases clásicas una vez que el medicamento ha pasado la fase experimental preclínica: fase I o de toxicidad, fase II o de eficacia y fase III de comprobación. En estos momentos en la at

rofia muscular espinal hay una serie de ensayos que han superado la fase I en pacientes y se encuentran entre la fase II y III.

 

 

  • ENSAYO ISIS

¡¡Abiertos reclutamientos tipo I y II!!

 

Concretamente se ha realizado en EEUU un ensayo clínico piloto fase II  en pacientes  AME con un oligonucleotido antisentido (ISIS SMN-Rx)  (ver http://ir.isispharm.com/phoenix.zhtml?c=222170&p=irol-newsArticle&ID=1976144)

Piloto quiere decir que  el medicamento se administra a todos los pacientes y ninguno recibe placebo  (que es la medicación simulada ver si existe realmente un efecto terapéutico o puede ser influenciado por el hecho de recibir medicación).  Este laboratorio (ISIS)  ha comenzado su fase III en varios países europeos incluyendo España tanto en pacientes tipo I como en tipo II. En esta fase III se utilizará placebo (2 a 1, es decir de cada dos que reciben medicación, 1 no, y esto es al azar) dado que se tiene que comprobar el efecto terapéutico en más pacientes. En los pacientes tipo I ya está en activo y se han reclutado pacientes (la edad para ser admitido en el ensayo es menor de 7 meses) (para mas detalles ver  https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02193074?term=spinal+muscular+atrophy&rank=13https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02193074?term=spinal+muscular+atrophy&rank=13&show_locs=Y#locn). Los Centros en España son el Hospital La Paz de Madrid y el Hospital Valle Hebron de Barcelona.

En AME  tipo II se comenzara el reclutamiento de pacientes entre 2 y 12 años a partir de mediados de mayo y se realizará en el Hospital San Juan de Dios.

Con respecto al mecanismo de acción del medicamento ISIS SMN-Rx, un oligonucleótido antisentido es una molécula que se une al RNA del gen SMN2 y lo ayuda a que produzca una proteína completa en mayor cantidad. Ha sido investigado en el modelo de ratón AME y los resultados son prometedores. El inconveniente de este medicamento es que si se da por vía oral o por inyección en vena, intramuscular o subcutánea no llega al sistema nervioso y la medula espinal. Por lo tanto hay que administrarlo con una inyección en la columna lumbar dentro del líquido cefalorraquídeo (como ocurre en las anestesias raquídeas y epidurales).

  • ENSAYO MOONFISH ROCHE

Los datos del estudio clínico de AME en Fase 1 demostraron un aumento dependiente y significativo ligado a la producción de larga duración de SMN2 ARNm. Tras una única dosis se observó un aumento aproximado del 80% en los niveles de mRNA de longitud completa en la expresión de SMN2. Dado que el gen SMN2 en voluntarios sanos es el mismo que en pacientes con AME, los resultados son en definitiva la prueba del mecanismo, basado en el efecto farmacodinámico esperado. La Fase 1 estudio clínico se completó en la primavera de 2014 y fue bien tolerado en todas las dosis estudiadas.

Nuevos desarrollos preclínicos y clínicos en torno a la AME: dosificación del primer cohorte en Fase 2, estudio MOONFISH completado con éxito.

La RG7800 fue tolerada correctamente y los exámenes preliminares de los datos ciegos indicaban incrementos sustanciales de larga duración en SMN2 ARNm. Datos preclínicos observados en animales muestran que, a largo plazo se encuentran concentraciones superiores a las deseables en los ojos de estos, hallazgo que no fue así observado en los pacientes (seres humanos). Como medida de precaución, los socios y colaboradores han decidido suspender temporalmente la dosificación a pacientes adicionales, con el fin de evaluar este hallazgo y confirmar próximos pasos para MOONFISH.

Tan pronto como vayamos conociendo más noticias sobre la suspensión del ensayo, nos aseguraremos de comunicarlo a la comunidad. Las personas registradas en el Registro de Pacientes AME (www.registroame.org) recibirán un correo electrónico con información al respecto.

 

 

PUNTOS A TENER EN CUENTA

  • El ensayo clínico no significa que el medicamento sea efectivo. En realidad la finalidad del ensayo es comprobar que sea efectivo.
  • Existen limitaciones en el número de pacientes (en general entre 4 y 8 pacientes por cuestiones de coste y organización) y en la edad que tengan para poder participar (hasta 7 meses en tipo I y entre 2 y 12 años en tipo II).  Estas limitaciones no las regula el Hospital o Centro donde se hace el ensayo sino el Laboratorio promotor del ensayo. Y los investigadores deben ajustarse a esas restricciones que se llaman criterios de inclusión. Por lo tanto el investigador no puede enrolar pacientes con otras formas de AME o que no se ajusten a esos criterios.
  • Para que los pacientes se enrolen en el ensayo NO deben recibir ninguna otra medicación que pueda ser probada como beneficiosa en la AME (por ejemplo, salbutamol).
  • Considerar que si en un ensayo vemos efectividad, esto será de beneficio no solo para los pacientes del ensayo sino también para los otros dado que el medicamento podrá empezar su fase comercial y estar disponible para todos.
  • Existen otras moléculas y fármacos  en desarrollo y es posible que estén disponibles para hacer más ensayos en un futuro. Recordar que estar incluido en un ensayo implica casi un año y medio de no poder recibir ninguna otra medicación que pueda ayudar a la AME. Por lo tanto, aquellos que no pudieran incorporarse a estos ensayos, podrían hacerlo luego con otros fármacos.

Lo que sí tenemos que tener en cuenta es que estas son noticias esperanzadoras pero que deben tomarse con precaución hasta no tener los resultados que pueden tardar muchos meses.

 

   

 

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